Scienziati del CNRS e dell’Università di Grenoble Alpes hanno scoperto che l’iniezione di una proteina modificata del tipo “ pseudo-prione »[1] aiuta a proteggere dalla malattia di Alzheimer. Il loro studio condotto sui topi è stato pubblicato sulla rivista Psichiatria molecolare [2].
Una iniezione per un effetto di diversi mesi
La malattia di Alzheimer è una malattia neurodegenerativa causata da danni causati dall’accumulo anomalo di due proteine, l’amiloide-β e la Tau, nel cervello. Modificando i neuroni e le loro sinapsi, portano: “ infine “, ha ” l’incapacità di creare nuovi ricordi “.
L’iniezione di una proteina amiloide-β mutata, con la cosiddetta “mutazione islandese »[3]nell’ippocampo [4] di topi geneticamente modificati per “ imitare la malattia di Alzheimer “, ha permesso di ridurre l’infiammazione, l’accumulo di proteine Tau, i danni alle connessioni tra neuroni e i disturbi cognitivi, indica Marc Dhenain, ricercatore del CNRS e del CEA.
Una sola somministrazione è risultata sufficiente per ottenere la protezione, osservata finora per 9 mesi.
Verso una nuova terapia?
I ricercatori sperano che questo risultato possa essere “ il punto di partenza per una nuova categoria di terapie preventive » somministrato in fase iniziale.
Jacques Tremblay, ricercatore dell’Università Laval in Quebec, aveva già iniziato a lavorare per sviluppare una terapia genica che, utilizzando lo strumento di editing genetico Crispr-Cas9, introdurrebbe la mutazione benefica” sul posto », nel genoma dei neuroni.
Tuttavia, l’iniezione nell’ippocampo umano non è ” non possibile », Stima il medico e ricercatore Philippe Amouyel, presidente della Fondazione Alzheimer francese. Secondo lui, “ dovremmo provare a imitare questo effetto con piccole molecole “, che potrebbe essere” introdotti nel cervello da nanovettori “. Da parte sua, anche se ritiene questi ultimi risultati molto interessanti, Frédéric Checler dell’Istituto di farmacologia molecolare e cellulare di Sophia Antipolis, ricorda che effetti cognitivi sono già stati ottenuti negli animali, senza essere successivamente osservati nell’uomo .
[1] “ Le proteine prioniche anomale sono generalmente responsabili di gravi malattie neurodegenerative come il morbo della mucca pazza o il morbo di Creutzfeldt-Jakob. La loro forma normale è naturalmente presente nel nostro cervello. Quando una proteina prionica cambia forma, diventa anormale e le altre proteine circostanti assumono la stessa forma anomala, amplificando quindi i processi in atto. Anche la proteina beta-amiloide può avere questo comportamento, ed è quindi considerata uno “pseudo-prione” “.
[2] Célestine, M., Jacquier-Sarlin, M., Borel, E. et al. Effetti neuroprotettivi e pro-cognitivi trasmissibili a lungo termine dell’1-42 beta-amiloide con mutazione islandese A2T in un modello murino di malattia di Alzheimer. Mol Psichiatria (2024). https://doi.org/10.1038/s41380-024-02611-8
[3] Analizzando l’intero genoma di 1.795 islandesi, il team di Thorlakur Jonsson ha identificato una mutazione presente in alcuni abitanti che ha un effetto protettivo contro il morbo di Alzheimer, ma anche ” normale declino neurocognitivo “. Questa mutazione, chiamata “ A673T ”, è presente in meno dell’1% degli scandinavi. Si trova su un gene che codifica per una proteina precursore dell’amiloide (APP).
[4] struttura del cervello molto coinvolto nella memoria »
Fonti: CNRS (14/06/2024); Le Monde, Hervé Morin (14/06/2024)
