In mancanza di una cura, possiamo fornire ulteriore sollievo ad alcuni pazienti affetti dal morbo di Parkinson e aiutarli a ottenere l’indipendenza? Questa è la sfida che hanno raccolto i professori Caroline Moreau e David Devos, rispettivamente neurologo e neurologo-farmacologo dell’Università CHU di Lille-Inserm. Il loro nuovo trattamento, che somministra direttamente A-dopamina (dopamina in un ambiente privo di ossigeno) in un’area specifica del cervello, la tasca del liquido cerebrospinale vicino allo striato, è già stato testato su dodici pazienti a Lille – con un massimo di a’ tre anni dopo per il più anziano – ed è stato oggetto di numerose pubblicazioni e comunicazioni scientifiche.
Finalisti del Premio Inventore 2024 dell’Ufficio europeo dei brevetti che sarà assegnato martedì 9 luglio, cofondatori anche della start-up InBrain Pharma, questi scienziati cercano ora di finanziare lo studio clinico di fase 3 “al fine di ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa e negli Stati Uniti, idealmente entro il 2030”, spiegano.
Questo approccio terapeutico vuole essere complementare a quello attualmente esistente. Morbo di Parkinson – caratterizzato da lentezza nei movimenti, rigidità muscolare e tremori a riposo – è dovuto a una carenza di dopamina in alcune parti del cervello. Questa scoperta del medico svedese Arvid Carlsson (Premio Nobel nel 2000) ha permesso lo sviluppo di un trattamento orale efficace, la L-dopa.
“Tuttavia, migliaia di pazienti in stadio avanzato della malattia hanno fallito questo trattamento e si ritrovano, per diverse ore al giorno, incapaci di fare qualsiasi cosa, spiega David Devos. Sono sottodosati, il che porta a blocco, dolore e ansia, o sovradosati, che innescano gravi movimenti involontari ed eccitazione. Questo trattamento è rivolto principalmente a loro. » I risultati degli studi clinici di fase 1 e 2, presentato a luglio 2023 il 6e Congresso Mondiale sul Parkinson a Barcellona e in attesa di pubblicazione, “dimostrano che questo approccio riduce significativamente questi episodi estremi”.
“Un netto miglioramento nella mia vita quotidiana”
È il caso, ad esempio, di Christine, 67 anni, che vive nella regione di Lille. Affetta dal morbo di Parkinson diagnosticato circa dieci anni fa, poi da un cancro al seno ormai in remissione, è una dei dodici pazienti che hanno potuto beneficiare dell’apparecchio. “Sapevo che c’erano dei rischi, perché era un test, ma mi sono trovato subito disponibile”racconta questo paziente il cui padre, affetto dalla stessa malattia, era stato curato dal professor Devos. “Sto ancora seguendo la terapia orale, ma non appena il sistema è stato installato ho sentito un netto miglioramento nella mia vita quotidiana. Posso sbucciare le verdure, girarmi nel letto la notte senza sentirmi bloccato, lei dice. Il mio trattamento viene concordato con il neurologo e un’infermiera viene a casa mia ogni settimana per farmi una piccola iniezione di dopamina nello stomaco. » Christine, quindi, non si preoccupa di nulla. La pompa (con annessa sacca da 20 millilitri di A-dopamina) invia il prodotto direttamente tramite un catetere interno nell’apposita zona del cervello.
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