Il 21 giugno, durante una conferenza tenuta in occasione della Giornata mondiale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), David Devos, neurologo, professore di farmacologia e ricercatore di neuroscienze presso l’Ospedale universitario di Lille, ha presentato, con la sua équipe, i risultati preclinici[1] un percorso di cura volto ad allungare notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da SLA, o malattia di Charcot[2] (vedi Morbo di Charcot: il Senato deve esaminare un disegno di legge per migliorare le cure).
Migliorare l’aspettativa di vita dei pazienti
Ogni anno in Francia vengono diagnosticati quasi 1.600 nuovi casi e ogni giorno muoiono tre persone. L’aspettativa di vita dei pazienti affetti da questa malattia va dai tre ai cinque anni dopo la comparsa dei sintomi. Per il momento, un trattamento, il riluzolo, aiuta a rallentare la progressione della malattia grazie ad un “ guadagno di vita di 3 mesi o più », « che rimane insignificante quando ti restano 3 anni di vita » commenta David Devos (vedi Malattia di Charcot: una nuova cura approvata a livello europeo).
La nuova tecnica da lui adottata utilizza la bioterapia per iniettare il contenuto delle piastrine del sangue, prive della loro membrana esterna e provenienti da donatori sani, direttamente nel cervello dei pazienti (vedi Malattia di Charcot: unire “tecnicismo e umanità” invece di legalizzare l’eutanasia). Quindi si diffondono nel sistema nervoso e rilasciano fattori neurotrofici coinvolti nella crescita e nella sopravvivenza dei neuroni. Il trattamento permette quindi di rallentare la distruzione dei motoneuroni essenziali per il controllo muscolare.
Questo approccio è originale. perché sfrutta il potenziale delle piastrine per riparare i tessuti », spiega Sévérine Boillée, ricercatrice dell’Inserm, a capo dell’équipe Cause della SLA e meccanismi di degenerazione dei motoneuroni presso il Brain Institute, che non ha partecipato allo studio. “ L’altro punto di forza è che un’iniezione locale nel sistema nervoso centrale consente di beneficiare al massimo degli effetti dei fattori neurotrofici. “, continua.
Verso la sperimentazione clinica sull’uomo
I risultati preclinici dimostrano un aumento di quasi il 130% dell’aspettativa di vita dei topi malati rispetto ai topi non trattati. Alla luce di questo successo, gli studi clinici dovrebbero iniziare a Lille su 12 pazienti nel 2027. Concretamente, posizioneremo, sotto la pelle dell’addome dei pazienti, una pompa che contiene il trattamento e che è collegata ad un catetere inserito nel tessuto cerebrale, il cui ruolo è quello di garantire la somministrazione di derivati piastrinici all’interno del tessuto cerebrale. cervello », spiega il professor Devos. I ricercatori dovranno anche identificare biomarcatori nel sangue o nell’imaging medico che consentiranno di valutare e quantificare l’efficacia del trattamento sulla progressione dei sintomi.
Nonostante i risultati incoraggianti sui roditori, “ i risultati preclinici non garantiscono in alcun modo tale efficacia nell’uomo, e nemmeno l’assenza di effetti collaterali indesiderati », avverte Sévérine Boillée. Un’infezione al cervello dovuta a sangue contaminato o il rischio di coagulazione potrebbero rivelarsi pericolosi per il paziente. Ma le varie fasi preliminari della disintossicazione piastrinica in laboratorio dovrebbero consentire di evitare questi rischi (vedi Impianto cerebrale: una nuova sperimentazione in un paziente con malattia di Charcot).
[1] La bioterapia basata su biomateriali di lisato piastrinico umano intero e frazionato induce una forte neuroprotezione nei modelli sperimentali di sclerosi laterale amiotrofica, Flore Gouel, Kelly Timmerman, Philippe Gosset, Cedric Raoul, Mary Dutheil, Aurélie Jonneaux, Guillaume Garçon, Caroline Moreau, Veronique Danel-Brunaud, James Duce, Thierry Burnouf, Jean-Christophe Devedjian, David Devos, https://doi.org/10.1016/j.biomaterials.2021.121311
[2] La malattia di Charcot o SLA è una malattia neurodegenerativa incurabile causata dalla progressiva distruzione dei motoneuroni che controllano i muscoli delle capacità motorie volontarie, della parola, della deglutizione e della respirazione.
Fonte: Le Figaro, Elisa Doré (26/06/2024) – Foto: iStock
