Recentemente autorizzato nei neonati a partire dai 6 mesi di età per il trattamento di dermatite atopica graveIL Dupixent (dupilumab) è ora coperto 65% nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni. Facciamo il punto.
Dermatite atopica: trattamento insufficiente nei bambini piccoli
Dermatite atopica (o eczema atopico) si riferisce ad una malattia infiammatoria cronica della pelle che colpisce soprattutto i bambini. Si manifesta molto presto nella vita (in generale intorno ai 3 mesi), colpisce il 18% dei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni e si sviluppa in epidemie nei neonati e nei bambini prima di scomparire nell’adolescenza.
Sapere ! La dermatite atopica si verifica su un particolare patrimonio genetico soggetto allo sviluppo di allergie (atopia) durante l’esposizione ad allergeni ambientali (acari, pollini, ecc.).
La dermatite atopica non contagiosa è responsabile del prurito che causa lesioni da escoriazione. Queste lesioni non sono banali poiché possono portare a complicazioni infettive (ad esempio lo stafilococco aureo o il virus dell’herpes) e gravi disturbi del sonno. L’11% dei bambini affetti da dermatite atopica sviluppa forma grave di questa condizione.
Eppure, la dermatite atopica rimane sottotrattata nei bambini piccoli con solo il 4% dei bambini di età compresa tra 1 e 5 indirizzati a un dermatologo per cure specialistiche. Per quanto riguarda il trattamento, fino ad ora si è limitato a trattamenti locali o trattamenti immunosoppressori ad ampio spettro utilizzati senza autorizzazione all’immissione in commercio (AMM). Va detto che a causa della mancanza di dati scientifici sufficienti, i bambini piccoli non hanno potuto beneficiare del trattamento con l’anticorpo monoclonale Dupixent rimborsato nei bambini di età superiore ai 6 anni, negli adolescenti e negli adulti.
Sapere ! La specialità Dupixent (dupilumab) è un anticorpo monoclonale completamente umano che blocca la segnalazione dell’interleuchina 4 (IL-4) e dell’interleuchina 13 (IL-13) (molecole coinvolte nei processi infiammatori) senza effetti immunosoppressori.
Valutazione dell’efficacia di dupilumab nei bambini piccoli
Uno studio di fase 3 intitolato Scuola dell’infanzia Liberty AD è stato quindi condotto per valutare rispetto al placebo l’efficacia e la sicurezza di dupilumab nei bambini piccoli, in combinazione con corticosteroidi topici a bassa attività. Lo studio si è svolto nell’arco di 16 settimane su un campione di 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni che presentavano dermatite atopica da moderata a grave non sufficientemente controllata dai trattamenti locali. Ogni 4 settimane, i bambini trattati con dupilumab ricevevano una dose in base al loro peso: 200 mg (per bambini da 5 a 15 kg) o 300 mg (per bambini da 15 a 30 kg).
I risultati di questo studio lo dimostrano la superiorità di dupilumab rispetto al placebo con :
- Una riduzione della gravità complessiva della malattia 55% rispetto all’inclusione rispetto al 10% per il gruppo placebo.
- Una rapida riduzione del prurito dalla terza settimana di trattamento.
- Una significativa riduzione del prurito dopo sedici settimane (in media del 42%).
- Mantenimento di una significativa riduzione del prurito ad un anno.
- Ottenere una pelle normale o quasi normale con riduzione della gravità complessiva della malattia, rispetto al gruppo placebo.
- Miglioramento della qualità del sonno, sollievo dal dolore cutaneo e miglioramento della qualità della vita in tutti i pazienti, compresi quelli affetti dalle forme più gravi della malattia.
Questo farmaco presenta anche un profilo di sicurezza simile a quello osservato nella popolazione adolescente e adulta con l’assenza di un aumento del rischio di infezioni. Si prevede che un nuovo studio di 5 anni completerà questi risultati al fine di valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di dupilumab.
Dupilumab: utilizzabile e rimborsabile a partire dai 6 mesi di età
Questo studio di fase 3 ha permesso di dimostrarlo un beneficio clinico significativo e di ottenere una riduzione dell’infiammazione di tipo 2. Dupilumab ha dimostrato “ di un effetto aggiuntivo significativo e clinicamente rilevante”, il suo utilizzo dall’età di 6 mesi è autorizzato da marzo 2023.
A seguito di tale estensione di indicazione è stata depositata una richiesta di sostegno alla Commissione Trasparenza. Convalidato, il sostegno è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale all’inizio di dicembre 2023 con un tasso di rimborso del 65%. Nel trattamento della dermatite atopica grave nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni, ora sono coperte solo le scatole da 1 siringa preriempita di DUPIXENT 200 mg e DUPIXENT 300 mg. Questa presentazione unitaria è sufficiente per 1 mese di trattamento secondo il dosaggio raccomandato.
Sapere ! Tuttavia, le presentazioni in scatola da 2 siringhe preriempite di DUPIXENT 200 mg e 300 mg nonché le presentazioni in penna preriempita non sono supportate in questa indicazione.
Déborah L., Dottore in Farmacia
Fonti
– Dupixent, prima bioterapia dall’età di 6 mesi. www.lequotidiendumedecin.fr. Accesso effettuato il 20 marzo 2024.
– DUPIXENT: estensione del trattamento per la dermatite atopica grave nei bambini sotto i 5 anni.www.vidal.fr. Accesso effettuato il 20 marzo 2024.
