La medicina personalizzata è promettente, ma le sue sfide, compresi i costi, sono numerose

Per medicina personalizzata si intende il trattamento su misura di uno o più pazienti affetti da malattie potenzialmente letali, ad esempio un cancro che non risponde più alla chemioterapia o un’infezione resistente a diversi antibiotici.

Sebbene la medicina personalizzata sia promettente, richiede molto lavoro ed è costosa, e le procedure di approvazione normativa e di rimborso sono complesse. Questo perché lo sviluppo degli studi clinici è limitato dal numero limitato di pazienti ammissibili.

Basandosi su esempi recenti di terapia con cellule T con recettore dell’antigene chimerico (CAR-T) per tumori ricorrenti e terapia fagica per infezioni batteriche resistenti agli antibiotici, illustreremo come i canadesi potrebbero trarre vantaggio da queste soluzioni. personalizzato.

Le sfide includono garantire un accesso equo e determinare chi dovrebbe coprire i costi di questi importanti progressi medici.

Terapia CAR-T per tumori ricorrenti dopo chemioterapia

La terapia CAR-T è stata approvata per la prima volta nel 2017. In questo trattamento, i globuli bianchi del paziente vengono raccolti e modificati in laboratorio per identificare e distruggere meglio il tumore specifico. Le cellule modificate vengono poi iniettate nuovamente nel paziente, dove attaccano il cancro.

La terapia CAR-T si dimostra molto promettente per alcuni tipi di leucemia o linfoma avanzato. Molti pazienti raggiungono la remissione dopo il trattamento e alcuni addirittura raggiungono un recupero a lungo termine.

Ad esempio, la prima terapia CAR-T ha già ottenuto una remissione di oltre l’80% tre mesi dopo il trattamento e del 62% due anni dopo. Emily Whitehead, la prima paziente pediatrica a ricevere cellule CAR-T, non ha ancora segni di cancro, 12 anni dopo il trattamento nel 2012, quando la sua aspettativa di vita prima della terapia era solo di poche settimane.

Terapia fagica per superbatteri resistenti agli antibiotici

Un altro trattamento adattato al paziente si basa sull’uso dei fagi, questi virus che uccidono i batteri, ma che sono innocui per l’uomo e gli animali. Sono stati scoperti più di un secolo fa dal microbiologo franco-canadese Félix d’Hérelle; Era usato per trattare le infezioni prima della scoperta degli antibiotici.

Con l’aumento dei tassi di resistenza agli antibiotici in tutto il mondo, le persone si rivolgono ancora una volta ai fagi per curare infezioni da “superbatteri” altrimenti incurabili.

I fagi sono schizzinosi, quindi è necessario associarli a prede che possano riconoscere tra i batteri causa dell’infezione. Diversi tipi di fagi vengono generalmente combinati in un “cocktail”, per ridurre il rischio che i batteri sfuggano al rilevamento.

Nel 2023, il primo studio canadese moderno sulla terapia fagica per il trattamento di un’infezione delle vie urinarie resistente ai farmaci si è rivelato un successo. Il paziente aveva già perso un rene a causa di questa infezione, che gli antibiotici da soli non erano in grado di curare.

In un altro esempio recente, un uomo affetto da un’infezione complessa all’anca artificiale è stato trattato con successo utilizzando la terapia fagica.

Molti problemi

La medicina personalizzata è costosa. Ciò è in parte spiegato dalla complessità insita nella progettazione di terapie adattate e dai vincoli legati all’individualizzazione che limitano la possibilità di realizzare economie di scala atte a ridurre i costi. I metodi di produzione potrebbero essere in una certa misura standardizzati, ma ci saranno sempre caratteristiche specifiche per ciascun paziente.

Ad esempio, sebbene i fagi siano abbondanti e facili da trovare in natura, abbinare i fagi giusti al superbatterio di un paziente richiede molto tempo e impegno. Pochi produttori sono in grado di preparare cocktail di fagi di livello clinico in tempi molto brevi se i trattamenti antibiotici convenzionali falliscono.

Nel caso della terapia CAR-T, le cellule del paziente devono essere prelevate e modificate per colpire il tumore specifico. Questo processo richiede un rigoroso controllo di qualità, formazione e attrezzature avanzate e una singola infusione può costare più di 350.000 dollari. Le spese pre e post trattamento possono portare il prezzo effettivo a oltre 1 milione di dollari. Questo prezzo elevato grava pesantemente sul sistema sanitario e costituisce un grave ostacolo all’accesso alle cure.

Nuovi metodi di produzione

Per ridurre i costi associati alla produzione per conto terzi all’estero, i ricercatori canadesi hanno iniziato a testare nuovi metodi di produzione delle terapie CAR-T direttamente presso le istituzioni accademiche canadesi.

L’approccio normativo standardizzato di Health Canada ai farmaci è stato progettato per l’approvazione di un unico trattamento per molti pazienti, sulla base dei dati provenienti da ampi studi clinici. La medicina personalizzata, dal canto suo, necessita di un nuovo modello che permetta di approvare trattamenti individualizzati per un gruppo molto più piccolo, o addirittura per una singola persona.

Le terapie destinate a piccoli gruppi di pazienti possono essere valutate secondo la nuova procedura di avviso di conformità alle condizioni (NOC-C) di Health Canada, che consente ai trattamenti promettenti di beneficiare di un accesso condizionato al mercato. L’autorizzazione completa in una data successiva dipende dalla raccolta di ulteriori prove cliniche.

Questo approccio accelera il processo di approvazione in modo che i canadesi possano accedere più rapidamente ai trattamenti per malattie potenzialmente letali o debilitanti. Potrebbero essere necessarie ulteriori modifiche ai processi normativi per far fronte all’aumento dei farmaci personalizzati.

L’esempio del Belgio

Un’altra soluzione per il Canada sarebbe quella di seguire l’esempio del Belgio, che ha deciso di pre-approvare una grande quantità di fagi individuali, che potrebbero poi essere combinati in modo diverso per ciascun paziente senza ulteriori formalità normative. Il Belgio ha recentemente pubblicato i dati sui primi 100 casi, segnalando alti tassi di successo.

Le dimensioni ridotte del campione e la mancanza di standardizzazione della medicina personalizzata possono complicare le valutazioni dei suoi effetti economici sulla salute su cui i governi tradizionalmente fanno affidamento per prendere decisioni in materia di approvazione e rimborso.

Il Canada ha iniziato a ottimizzare i dati e le prove reali provenienti dai database clinici nei casi in cui non sono fattibili studi su larga scala. Queste informazioni includono dati relativi ai pazienti o all’erogazione dell’assistenza sanitaria già raccolti regolarmente da una varietà di fonti, comprese le cartelle cliniche elettroniche o le tecnologie sanitarie digitali.

Strategie per migliorare l’accesso

Rimangono tuttavia ostacoli da superare nella raccolta e integrazione delle informazioni nei vari sistemi sanitari provinciali. Il governo canadese ha recentemente investito 20 milioni di dollari per migliorare la raccolta e l’uso delle prove del mondo reale per il processo decisionale normativo come parte di una strategia per migliorare l’accesso ai farmaci per le malattie rare, un altro esempio in cui il numero di pazienti è basso, ma gli effetti della malattia sono significativi.

Saranno essenziali anche nuovi metodi per valutare il rapporto costo-efficacia della medicina personalizzata. Questi metodi consentono di determinare il costo di un trattamento in base alla prevalenza della malattia, all’accuratezza dei test diagnostici, alla sua efficacia, alla probabilità di complicanze, alla disponibilità di soluzioni terapeutiche migliori e al numero di anni di vita adeguati alla qualità della vita. Avere un’idea più chiara del costo-economia della medicina personalizzata renderà più semplice giustificare la necessità di utilizzare risorse sanitarie limitate.

L’implementazione di un modello di rimborso basato sui risultati potrebbe anche affrontare le questioni legate ai costi, al rimborso e all’accesso. In questo caso, i pagamenti verrebbero effettuati solo se il paziente risponde al trattamento entro un determinato periodo di tempo. Anche i programmi di assistenza ai pazienti contribuiranno a compensare alcuni dei costi. A volte vengono offerti dalle aziende farmaceutiche per fornire farmaci soggetti a prescrizione a soggetti idonei a basso costo o addirittura gratuitamente.

Con l’emergere di nuove soluzioni per un numero crescente di patologie, il campo della medicina personalizzata continuerà a crescere. Garantire un accesso rapido e conveniente a queste terapie sarà della massima importanza, dati i costi elevati e la piccola popolazione di pazienti. Per raggiungere questo obiettivo sarà essenziale la collaborazione tra aziende farmaceutiche, agenzie governative, compagnie assicurative e istituzioni sanitarie.