Il 14 novembre, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio (MA) a Leqembi (lecanémab), per il trattamento della malattia di Alzheimer in stadio iniziale, per una categoria ristretta di pazienti. Sebbene l’EMA avesse espresso un primo parere negativo quest’estate, questa inversione di tendenza solleva interrogativi in alcune società scientifiche.
Oggi sul mercato non esiste alcun trattamento efficace per la malattia di Alzheimer. La recente decisione dell’EMA di approvare la commercializzazione in Europa dell’anticorpo monoclonale Leqembi ha quindi suscitato immense speranze tra le associazioni dei pazienti. Già autorizzato negli Stati Uniti e in Giappone, validato quest’anno dalle autorità sanitarie cinesi, britanniche e anche israeliane, il trattamento sviluppato dai laboratori Eisai e Biogen potrebbe presto arrivare nei paesi dell’Unione Europea e in particolare in Francia, previa approvazione il parere dell’Alta Autorità per la Sanità (HAS). UN “buone notizie”, particolarmente apprezzata dalla fondazione Vaincre Alzheimer, che si è mobilitata dopo il rifiuto iniziale dell’EMA quest’estate. Leqembi viene somministrato mediante infusione endovenosa una volta ogni 15 giorni ed è indicato nei pazienti nelle fasi iniziali della malattia. Nel suo parere del 14 novembre, l’EMA raccomanda di escluderne l’uso alle persone portatrici del gene dell’apolipoproteina E4. Una precauzione che si spiega con i rischi di effetti collaterali gravi (emorragie cerebrali) osservati in questa categoria di pazienti.
Per la Società francese di farmacologia e terapeutica (SFPT), la decisione finale spetta comunque all’EMA “discutibile”. La società dotta ritiene che i risultati della sperimentazione clinica che hanno permesso di valutare l’efficacia di questo trattamento non siano sufficientemente convincenti. « Al di là del fatto che da un punto di vista metodologico i risultati della sperimentazione restano validi solo a condizione di trattenere tutti i pazienti, questa analisi di sottogruppo, che appare meno sfavorevole, non mostra ancora alcuna efficacia clinicamente rilevante di questo trattamento, anche se sebbene permangano effetti avversi potenzialmente gravi”analizza l’SFPT relativo a questo studio condotto inizialmente su quasi 1.800 pazienti prima dell’eliminazione dei portatori omozigoti dell’allele 4 del gene ApoE (ovvero il 15% degli individui monitorati), pazienti quindi maggiormente a rischio di manifestare effetti collaterali gravi. La SFPT sottolinea inoltre che “ il rischio di effetti avversi in termini di microemorragie ed edema cerebrale appare moltiplicato rispettivamente per 6,8 e 1,9 nei pazienti trattati. nel sottogruppo. Anche escludendo i pazienti per i quali il lecanemab non è attualmente raccomandato dall’EMA, il rischio è quindi ancora molto presente.
Dubbi condivisi dal professor Gilles Bouvenot, membro emerito dell’Accademia nazionale di medicina. “L’EMA aveva affermato di non essere favorevole alla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Leqembi a causa, in particolare, di un rapporto beneficio/rischio sfavorevole. Le presentiamo un sottogruppo in cui le complicanze cerebrali non raggiungono il 12% – come nella popolazione complessiva dello studio – ma solo l’8% e lei dice di sì! Non so dove l’EMA posizioni il cursore sull’accettabilità degli effetti avversi cerebrali come edema ed emorragia. è stato sorpreso il 20 novembre durante una sessione bi-accademica Medicina/Farmacia sul tema “Troppo caro o non abbastanza caro: il prezzo dei farmaci in questione”. Durante questo intervento il professore ci ha permesso addirittura di andare oltre… “Sono convinto, ma senza dubbio sospetto intenzionalmente, che l’EMA sia stata sottoposta a pressioni alle quali era difficile resistere. »
Considerando il “limitazioni dei risultati” della sperimentazione effettuata su lecanémab, SFPT, “Non posso raccomandare l’uso di questo medicinale allo stato attuale dei dati disponibili sull’efficacia e sulla sicurezza”. Per la società dotta, la decisione dell’EMA, basata “sui dati di un sottogruppo di pazienti senza che il rischio legato a questo trattamento fosse completamente controllato” è quindi più che discutibile. Un appello malcelato all’HAS, che dovrebbe presto ricevere una richiesta di accesso anticipato da parte dei Laboratoires Eisai per consentire l’arrivo di Leqembi sul mercato francese.
