Affinché i farmaci e le sostanze terapeutiche raggiungano il posto giusto nel corpo e funzionino in modo efficace, hanno bisogno di un veicolo – e le più efficaci al momento sono le nanoparticelle lipidiche (LNP). Un gruppo di ricerca del CHU Sainte-Justine guidato dal Dr.R Pierre Hardy, professore presso il Dipartimento di Pediatria dell’Università di Montreal, il dottorando in farmacologia e fisiologia Victor Passos e il Dr.D Houda Tahiri, in collaborazione con il professor Xavier Banquy, della Facoltà di Farmacia dell’UdeM, ha sviluppato una nuova tecnologia layer-by-layer che migliora l’efficienza e la versatilità degli NPL.
Dopo aver dimostrato i vantaggi di questa scoperta nel trattamento del glioblastoma, un tumore al cervello molto aggressivo, i ricercatori vogliono ora applicare questa “formula 1” terapeutica ad altre malattie pediatriche per accelerarne il trasferimento al letto dei pazienti più giovani.
NPL: il veicolo d’elezione per la terapia genica o combinata
La terapia genica, compreso l’uso di vaccini a RNA messaggero, si è affermata fino ad oggi come uno degli approcci farmacologici più promettenti. Tuttavia, l’RNA è molto fragile, tanto che viene rapidamente distrutto una volta introdotto nell’organismo. Deve quindi viaggiare a bordo di un veicolo ad alte prestazioni, che lo protegga portandolo dove deve agire.
Questo è esattamente ciò che fanno gli NPL che, una volta iniettati, garantiscono una trasmissione sicura dell’RNA nelle cellule giuste per aiutare a combattere un virus o un cancro. Tuttavia, il potenziale degli NPL è limitato in clinica a causa di diversi elementi, primo fra tutti il fatto che vengono rapidamente catturati dal fegato. “Il nostro metodo strato per strato ci consente di aggirare diversi ostacoli NPL”, si rallegra il DD Tahiri. Ad esempio, possiamo garantire che gli NPL circolino più a lungo nel corpo senza essere distrutti dal fegato o che attraversino le barriere di alcuni organi, cosa che prima era impossibile. Inoltre, la possibilità di avere fino a cinque strati ci permette di combinare diversi approcci terapeutici nello stesso veicolo.
Una strategia versatile disponibile per la validazione clinica
Finora, questo veicolo NPL migliorato si è dimostrato efficace nel fornire il trattamento del glioblastoma. Il team è infatti riuscito a indirizzare gli NPL verso le cellule tumorali e le cellule immunitarie per una terapia genica mirata. Ciò aiuta sia a rallentare la proliferazione delle cellule tumorali che, in definitiva, a riorganizzare le cellule immunitarie in modo che attacchino le prime, il che offre una duplice strategia contro il cancro pediatrico.
Tuttavia, le possibilità offerte da questi NPL a cinque strati vanno ben oltre i glioblastomi o addirittura il cancro. “Abbiamo progettato una tecnologia molto aperta e versatile, che può essere utile nel trattamento di tutti i tipi di malattie”, afferma D.R Resistente. Potrebbe quindi essere utilizzato nel caso di alcune malattie cardiovascolari o cerebrali o anche in immunologia. È molto promettente anche per le malattie genetiche rare, poiché supporta la terapia genica. Potrebbe anche essere utilizzato per somministrare farmaci, che potrebbero poi essere somministrati in concentrazioni più basse pur rimanendo efficaci”.
Il team desidera ora mettere questa tecnologia altamente versatile a disposizione di altri ricercatori per dimostrarne tutto il potenziale.
