“Vogliamo offrire un’alternativa al 78% dei pazienti affetti da fibrosi cistica che attualmente non beneficiano della tripla terapia standard”. I ricercatori dell’Università di Reims Champagne-Ardenne (URCA) Frédéric Velard e Stéphane Gérard stanno infatti lavorando a un’altra soluzione, un farmaco volto a prolungare l’aspettativa di vita delle persone affette da questa rara malattia genetica. La loro start-up, VG2D Pharma, con sede a Reims e gestita da Imane Wild, è stata appena premiata dal concorso nazionale i-Lab. Questo bonus garantisce loro un aiuto di 375.000 euro che permetterà loro di continuare la ricerca e lo sviluppo di questa soluzione terapeutica, assumendo due ingegneri ricercatori per ciascuna delle loro specialità (biologia e chimica).
Aspettativa di vita in triplice terapia a 49 anni
Nessun trattamento attualmente fornisce una cura per questa rara malattia genetica che è la fibrosi cistica. Ma i pazienti sono stati letteralmente in grado di respirare meglio grazie alla tripla terapia lanciata in Francia nel 2021. Essa aiuta a prolungare l’aspettativa di vita di circa il 52% dei pazienti trattati in Francia a circa 49 anni. “Forse 70 anni nel prossimo decennio”, indicano il dottor Frédéric Velard, specialista in fibrosi cistica, e il professor Stéphane Gérard, esperto in chimica farmaceutica e progettazione di farmaci. La tripla terapia, che costa in media 300.000 euro all’anno per paziente, è coperta dal sistema sanitario francese. Il destino di migliaia di altri pazienti affetti da fibrosi cistica in tutto il mondo è molto diverso. “Uno studio del 2022 stima che solo il 22% di questi pazienti beneficia della tripla terapia in tutto il mondo”, indicano i due ricercatori. “Il nostro slogan è mettere l’innovazione terapeutica al servizio di quante più persone possibile”.
Sono ancora necessarie fasi di ricerca per affinare la comprensione del fenomeno biologico prima di passare ad una fase di sperimentazione sull’uomo — Foto: VG2D Pharma
Un’innovazione promettente
Come sono riusciti questi due ricercatori a individuare una soluzione? Agendo sulla proteina CFTR, la cui mutazione è responsabile della fibrosi cistica. Nel corso delle loro ricerche, Frédéric Velard e Stéphane Gérard hanno scoperto l’azione correttiva di una famiglia di molecole sulla funzione di questa proteina CFTR. “Quando si verifica questa mutazione, la proteina non funziona più correttamente. Il nostro approccio mira ad aiutarla a svolgere il suo lavoro, quando normalmente non è in grado di farlo”, spiega Frédéric Velard, che lavora sulla malattia da più di 12 anni. . Questa scoperta portò alla registrazione di un brevetto due anni dopo.
Un miliardo di euro per sviluppare un farmaco
Concretamente, per ottenere un farmaco “ci vogliono circa 12 anni e un miliardo di euro di fondi”, spiega Stéphane Gérard. “Siamo passati circa 6 anni e abbiamo ancora un sacco di fondi da raccogliere.” Ecco perché, nel gennaio 2024, dopo due anni di riflessione, i due ricercatori hanno deciso di creare una start-up per facilitare e accelerare la ricerca finanziaria. Supportati dall’incubatore Innovact e dall’URCA, che ha concesso loro uno status che permette loro, oltre alle loro funzioni, di essere co-inventori e di sviluppare l’attività della start-up, i due hanno anche accolto come CEO una dottoressa in neuroscienze, Imane Wild, con sede a Cardiff. “Ha capacità imprenditoriali ed esperienza in Big Pharma in materia di marketing che ci completano molto bene.”
Speranza per le prime fasi cliniche nel 2027
In questa fase, il lavoro di laboratorio avviene in vitro e sono stati effettuati test sugli animali. Sono ancora necessarie fasi di ricerca per affinare la comprensione del fenomeno biologico prima di passare ad una fase di sperimentazione sull’uomo. Entrambi i ricercatori sono ottimisti. “Speriamo di prevedere le prime fasi cliniche nel 2027 e, idealmente, un’autorizzazione all’immissione in commercio nel 2031-2032”.
Per raggiungere questi obiettivi, VG2D Pharma punta a raccogliere tra 1 e 1,5 milioni di euro a partire dal 2025. Il sostegno di i-Lab è per loro prezioso, soprattutto perché consente loro di mantenere il radicamento territoriale generando occupazione. “Inizieremo con una raccolta fondi relativamente modesta, ma dobbiamo dare credibilità all’approccio, generare fiducia”, spiega Stéphane Gérard. “È uno sviluppo a lungo termine, ma quando credi nel tuo progetto, devi perseverare”.
