Lo studio di Fase III LUNA 3 su rilzabrutinib per il trattamento della trombocitopenia immune ha raggiunto il suo endpoint primario
- I dati cruciali del primo studio di fase III su un BTKi nella trombocitopenia immune (IPT) mostrano che rilzabrutinib ha il potenziale per fornire un beneficio clinico significativo ai pazienti affetti da ITP.
- Presentazioni normative attese negli Stati Uniti e nell’Unione Europea entro la fine dell’anno.
- Rilzabrutinib è uno dei 12 potenziali farmaci o vaccini nella solida pipeline di sviluppo immunologico di Sanofi e dimostra la capacità dell’azienda di ampliare lo sviluppo di una pipeline di farmaci di prossima generazione con il potenziale di trasformare il trattamento delle malattie autoimmuni.
- Oltre all’IPT, rilzabrutinib è in fase di studio per il trattamento di diverse malattie immuno-correlate quali asma, orticaria cronica spontanea, prurigo nodulare, malattia IgG4 e anemia emolitica da anticorpi caldi.
Parigi, 23 aprile 2024. I risultati positivi dello studio di fase III LUNA 3 mostrano che l’assunzione di rilzabrutinib 400 mg due volte al giorno ha consentito ai pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria (IPT) persistente o cronica di ottenere una risposta piastrinica duratura, che corrisponde all’endpoint primario dello studio. Il profilo di sicurezza di rilzabrutinib era coerente con quello osservato negli studi precedenti.
Lo studio LUNA 3 ha raggiunto il suo endpoint primario e ha dimostrato che una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con rilzabrutinib ha manifestato una risposta piastrinica duratura (endpoint primario), rispetto al placebo. Questo risultato clinicamente e statisticamente significativo è stato ottenuto in pazienti con IPT primaria che erano refrattari ad altri trattamenti precedenti. Nel complesso, i partecipanti allo studio avevano ricevuto una media di quattro trattamenti precedenti e avevano una conta piastrinica mediana al basale di 15.000/μl (la conta piastrinica normale varia tipicamente da 150.000 a 450.000/μl). I risultati positivi ottenuti nei principali endpoint secondari dimostrano inoltre che rilzabrutinib ha il potenziale per fornire importanti benefici clinici ai pazienti con IPT persistente o cronica.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una procedura accelerata (Designazione Fast Track) a rilzabrutinib per il trattamento dell’IPT nel novembre 2020, dopo avergli concesso la designazione di farmaco orfano.
Houman Ashrafian
Vicepresidente esecutivo, Responsabile Ricerca e Sviluppo, Sanofi
“I risultati di questo studio dimostrano che rilzabrutinib ha il potenziale per diventare il primo inibitore orale della BTK nella sua classe e fornire miglioramenti clinicamente importanti nel trattamento di persone con gravi malattie immunitarie come l’IPT. I risultati di questo studio fondamentale dimostrano il nostro impegno e la nostra competenza nel campo delle malattie rare del sangue e la nostra capacità di costruire un portafoglio di inibitori di piccole molecole di nuova generazione che siano più selettivi e ottimizzati per fornire ottimi risultati di sicurezza ed efficacia rispetto ai farmaci esistenti. »
La trombocitopenia immunitaria è una grave malattia autoimmune caratterizzata dalla formazione di anticorpi che distruggono le piastrine e dall’interruzione della produzione piastrinica che porta alla trombocitopenia (conta piastrinica inferiore a 100.000/μl) e ad un aumento degli episodi di sanguinamento che comportano una prognosi vitale (come le emorragie intracraniche). Inoltre, i pazienti IPT spesso affrontano difficoltà che influiscono sulla loro qualità di vita, come affaticamento e deterioramento cognitivo. Con il suo duplice meccanismo d’azione che riduce la produzione di autoanticorpi patogeni e diminuisce la distruzione delle piastrine da parte dei macrofagi, rilzabrutinib potrebbe affrontare i meccanismi sottostanti responsabili di un’ampia gamma di complicanze dell’IPT.
Informazioni sullo studio LUNA 3
LUNA 3 (NCT04562766) è uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato che valuta l’efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib rispetto al placebo in pazienti adulti e adolescenti con IPT persistente o cronica. I pazienti hanno ricevuto rilzabrutinib orale 400 mg due volte al giorno o placebo per il periodo di studio in doppio cieco da 12 a 24 settimane, seguito da un periodo di trattamento in aperto di 28 settimane, quindi da un periodo di follow-up di quattro settimane o da un periodo lungo -periodo di proroga del mandato. La parte adolescenziale dello studio continua, così come il reclutamento dei pazienti.
L’endpoint primario è una risposta piastrinica duratura definita come la percentuale di partecipanti la cui conta piastrinica è pari o superiore a 50.000/μl per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, in assenza di trattamento di emergenza. Gli endpoint secondari comprendono il numero di settimane con risposta piastrinica, il tempo alla risposta piastrinica, la necessità di trattamento di emergenza, l’affaticamento fisico e il punteggio di sanguinamento.
I risultati dettagliati dello studio di fase III LUNA 3 saranno presentati in una conferenza medica entro la fine dell’anno.
Rilzabrutinib è attualmente sottoposto a studi clinici e nessuna autorità regolatoria ha ancora valutato i suoi profili di sicurezza ed efficacia.
Informazioni su rilzabrutinib
Rilzabrutinib è un inibitore orale, reversibile e covalente della BTK che ha il potenziale per essere il primo o il migliore farmacoterapeutico della sua classe per il trattamento di diverse malattie autoimmuni. La BTK, espressa nei linfociti B e nei mastociti, svolge un ruolo essenziale in numerosi processi patologici infiammatori e autoimmuni. Grazie alla tecnologia TAILORED COVALENCY® da Sanofi, rilzabrutinib può inibire selettivamente il bersaglio BTK.
Rilzabrutinib è in fase di studio per il trattamento di diverse malattie immunitarie, inclusa la trombocitopenia immunitaria (presentazione normativa dal 2e metà del 2024), asma (fase II), orticaria cronica spontanea (passaggio alla fase III nel 2024), prurigo nodulare (passaggio alla fase III nel 2024), malattia IgG4 (risultati di fase IIb su 2e semestre del 2024) e anemia emolitica da anticorpi caldi (risultati di fase IIb su 2e semestre del 2024).
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