Aggiornamento entusiasmante da Manioca Sciences

Dati chiave dello studio di fase 3 REFOCUS-ALZ sul simufilam in pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata attesi entro la fine del primo trimestre/inizio del secondo trimestre del 2025.

Attuazione di misure di riduzione dei costi, inclusa una riduzione della forza lavoro di circa il 33%.

Circa 128,6 milioni di dollari in disponibilità liquide ed equivalenti al 31 dicembre 2024 (non certificato).

AUSTIN, Texas, 7 gennaio 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Cassava”, la “Società”), un’azienda biofarmaceutica di fase clinica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie del sistema nervoso centrale sistema, compresa la demenza di Alzheimer, ha fornito oggi un aggiornamento sulle sue attività.

Nel novembre 2024, Manioca ha annunciato che i risultati preliminari dello studio di fase 3 RETHINK-ALZ, che valutava il simufilam come potenziale trattamento per i pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata, non raggiungevano gli endpoint primari predefiniti. La Società ha espresso l’intenzione di condividere un’analisi dettagliata dei dati in un prossimo convegno medico. Ha inoltre confermato il suo piano di interrompere lo studio di fase 3 REFOCUS-ALZ nonché lo studio di estensione in aperto e di analizzare tutti i dati a 52 settimane dello studio REFOCUS-ALZ, oltre a gran parte dei dati su 76 settimane. . La Società prevede di completare questo lavoro e annuncia la pubblicazione dei risultati preliminari di REFOCUS-ALZ entro la fine del primo trimestre o l’inizio del secondo trimestre del 2025.

Oggi, la Società ha annunciato che ridurrà la propria forza lavoro di 10 dipendenti, ovvero circa il 33%, durante il primo trimestre del 2025, pur continuando gli sforzi di gestione strategica delle spese. Queste riduzioni dei costi includono l’interruzione dell’analisi dei biomarcatori per ulteriori campioni di plasma provenienti da precedenti studi di Fase 2. La Società stima che nel primo trimestre del 2025 verranno sostenuti costi una tantum di circa 0,4 milioni di dollari legati alla riduzione della forza lavoro.

Il saldo delle disponibilità liquide e mezzi equivalenti della Società al 31 dicembre 2024 era di circa 128,6 milioni di dollari.

“Cassava continua a impegnarsi nel raggiungimento della propria missione di sviluppo di farmaci innovativi per i disturbi del sistema nervoso centrale e di miglioramento del valore per gli azionisti. Siamo nelle fasi finali della conclusione dello studio REFOCUS-ALZ e prevediamo di riportare i risultati preliminari entro la fine del primo trimestre/inizio del secondo trimestre del 2025. Continuiamo inoltre a rivedere attentamente i dati dello studio RETHINK-ALZ. ALZ e intendiamo integrare i risultati dello studio REFOCUS-ALZ nella nostra valutazione dei prossimi passi per la Manioca. In questo contesto, dopo l’annuncio che lo studio RETHINK-ALZ non ha raggiunto i suoi obiettivi principali e che gli studi REFOCUS-ALZ e Open Label Extension saranno interrotti, riteniamo che sia saggio attuare ulteriori misure di riduzione dei costi, tra cui un riduzione dell’organico”, ha affermato Rick Barry, Presidente e Amministratore Delegato. “Cassava è un’organizzazione unita e vorrei ringraziare ciascuno dei nostri dipendenti interessati da questa riduzione. Riconosciamo e apprezziamo il vostro servizio dedicato alla missione di Manioca, ai nostri programmi clinici e ai malati di Alzheimer”.

A proposito di RETHINK-ALZ

RIPENSARE ALZ (NCT04994483) è uno studio di fase 3 progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di simufilam rispetto al placebo in uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo che ha coinvolto più di 75 centri di sperimentazione clinica negli Stati Uniti, Canada e Australia. Lo studio ha randomizzato 804 persone con malattia di Alzheimer confermata lieve o moderata, definita da diversi parametri ben validati, tra cui un esame dello stato mentale (MMSE) maggiore di 16 e inferiore a 27, stratificato in base alla gravità. I soggetti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere una compressa di simufilam da 100 mg (n=403) o un placebo corrispondente (n=401), somministrato per via orale due volte al giorno (BID) per 52 settimane. Il 25 novembre 2024, la Società ha riferito che lo studio RETHINK-ALZ non ha raggiunto gli endpoint primari dello studio. La Società ha inoltre manifestato l’intenzione di analizzare approfonditamente i risultati e condividere i dati in un futuro convegno medico.

Gli endpoint primari di questo studio includevano il cambiamento cognitivo e funzionale dall’inizio alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco a 52 settimane, valutato mediante le scale ADAS-COG12 e ADCS-ADL, confrontando simufilam con placebo. Gli esiti secondari includevano diverse misure ben validate dei sintomi neuropsichiatrici e del carico del caregiver. La sicurezza è stata valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, nonché tramite valutazioni di laboratorio ed ECG standard. Lo studio comprendeva anche un sottostudio sulla farmacocinetica e sui biomarcatori plasmatici composto da circa 100 soggetti, valutati in tre diversi momenti. RETHINK-ALZ è stato condotto nell’ambito di uno Special Protocol Assessment (“SPA”) con la Food and Drug Administration (“FDA”).

Informazioni su REFOCUS-ALZ

REFOCUS-ALZ (NCT05026177) è uno studio di fase 3 concepito come studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l’efficacia di due dosi di simufilam rispetto al placebo, coinvolgendo più di 75 pazienti clinici. siti di sperimentazione negli Stati Uniti, Canada, Porto Rico e Corea del Sud. I centri di sperimentazione clinica che hanno condotto REFOCUS-ALZ erano completamente separati da quelli che hanno condotto RETHINK-ALZ. REFOCUS-ALZ ha randomizzato circa 1.125 persone utilizzando gli stessi criteri di ammissibilità di RETHINK-ALZ. I soggetti sono stati randomizzati 1:1:1 a ricevere simufilam, somministrato sotto forma di compresse da 50 mg o 100 mg, o placebo corrispondente, somministrato per via orale due volte al giorno (BID) per 76 settimane. La Società ha annunciato il 25 novembre 2024 la sua intenzione di interrompere lo studio REFOCUS-ALZ e prevede di pubblicare i dati preliminari di questo studio, inclusi tutti i dati a 52 settimane e gran parte dei dati a 76 settimane. La Società prevede di riportare i dati preliminari per questo studio entro la fine del primo trimestre/inizio del secondo trimestre del 2025.

Gli endpoint primari di questo studio includevano il cambiamento cognitivo e funzionale dall’inizio alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco a 76 settimane, valutato mediante le scale ADAS-COG12 e ADCS-ADL, confrontando ciascuna dose di simufilam con placebo. . Gli esiti secondari includevano varie misure ben validate dei sintomi neuropsichiatrici e del carico del caregiver. La sicurezza è stata valutata mediante il monitoraggio degli eventi avversi, nonché mediante standard di laboratorio e valutazioni ECG. Lo studio ha incluso anche la valutazione dei cambiamenti nei biomarcatori del plasma e del liquido cerebrospinale dal basale alla settimana 76, tra cui P-tau181, P-tau217 e la catena leggera del neurofilamento, nonché la valutazione di vari volumi cerebrali al basale. utilizzando la risonanza magnetica e l’analisi della deposizione di amiloide e tau mediante scansioni PET alla settimana 76. REFOCUS-ALZ è stato inoltre messo in atto in un contratto SPA con la FDA.

A proposito di Simufilam

Simufilam è una piccola molecola orale sperimentale che prende di mira la proteina filamina A.

Informazioni su Manioca Sciences, Inc.
Cassava Sciences è un’azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie del sistema nervoso centrale, inclusa la demenza di Alzheimer. La società ha sede ad Austin, Texas.

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Investitori
Sandya von der Weid
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Media
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Azienda
Eric Schoen, direttore finanziario
(512) 501-2450
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Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali:
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni riguardanti: l’interruzione pianificata degli studi REFOCUS-ALZ e di estensione in aperto e lo stato della loro attuale conclusione; la nostra intenzione di condividere i dati preliminari di REFOCUS-ALZ; la nostra intenzione di condividere i risultati dettagliati degli studi RETHINK-ALZ e REFOCUS-ALZ in un futuro convegno medico; il programma delle tappe fondamentali previste; la riduzione dell’organico della Società; e i costi previsti associati al ridimensionamento. Queste affermazioni possono essere identificate da parole come “anticipare”, “prima”, “credere”, “potrebbe”, “aspettarsi”, “pianificare”, “intendere”, “può”, “in sospeso”, “anticipare”, “ possibile”, “potenziale”, “prepararsi per”, “volontà” e altre parole e termini dal significato simile.

Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali aspettative e proiezioni riguardanti eventi futuri. Si riferiscono solo alla data del presente comunicato stampa e sono soggetti a una serie di rischi, incertezze e ipotesi, inclusi, ma non limitati a, rischi relativi alla capacità di condurre studi clinici completati in tempo; risultati clinici relativi agli studi sul simufilam nella malattia di Alzheimer, risultati dello studio RETHINK-ALZ riportati il ​​25 novembre 2024; le nostre attuali aspettative riguardo ai tempi dell’analisi dei dati clinici per i nostri studi di Fase 3; il potenziale di costi imprevisti associati al nostro annuncio di riduzione della forza lavoro; e altri rischi inerenti alla scoperta e allo sviluppo di farmaci o specifici di Manioca Sciences, Inc., come descritto nella sezione intitolata “Fattori di rischio” nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l’anno in corso. che termina il 31 dicembre 2023 e la relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il periodo che termina il 30 settembre 2024, nonché nei futuri rapporti da depositare presso la SEC.

Tutte le nostre risorse farmaceutiche in fase di sviluppo sono candidati a prodotti sperimentali. Questi non sono stati approvati per l’uso in alcuna indicazione medica da alcuna autorità di regolamentazione in alcuna giurisdizione e la loro sicurezza, efficacia o altre caratteristiche desiderabili, se presenti, non sono state stabilite in nessuna popolazione di pazienti. Di conseguenza, nessuno dei nostri prodotti candidati è approvato o disponibile per la vendita in tutto il mondo.