A seguito di segnalazioni di reazioni avverse gravi e in attesa di una valutazione completa dei dati di efficacia e sicurezza, la Commissione europea ha sospeso l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del medicinale Oxbryta (voxelotor) responsabile dell’anemia emolitica (mediante distruzione eccessiva dei globuli rossi ) in pazienti affetti da anemia falciforme. Spetta ai medici pianificare come interrompere il trattamento e considerare le alternative terapeutiche disponibili. Sapendo che non è più possibile iniziare il trattamento, l’Agenzia nazionale per la sicurezza dei medicinali (ANSM) ha stabilito la linea d’azione da seguire. [1].
Aumento del rischio di morte
Oxbryta ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio europea dal 14 febbraio 2022 per il trattamento dell’anemia emolitica (mediante distruzione eccessiva dei globuli rossi) in pazienti affetti da anemia falciforme. In Francia, è disponibile tramite accesso derogatorio (accesso post-MA precoce), nonché come parte di una sperimentazione clinica.
Dalla fine di luglio 2024, Oxbryta è stato oggetto di una rivalutazione europea del rapporto beneficio/rischio di questo medicinale. Infatti, studi clinici condotti in diversi paesi extraeuropei hanno dimostrato un aumento del rischio di morte durante il trattamento con Oxbryta. Inoltre, nuovi dati provenienti dagli Stati Uniti hanno dimostrato un aumento della frequenza di crisi vaso-occlusive nei pazienti trattati con Oxbryta.
In questo contesto, la Commissione Europea ha sospeso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxbryta il 4 ottobre 2024, in attesa della conclusione della rivalutazione del CHMP.
Una lettera agli operatori sanitari interessati è stata inviata dal laboratorio Pfizer, titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Tutti i pazienti trattati con Oxbryta in Francia sono stati contattati e informati o saranno informati a breve. Spetta al medico pianificare con loro come interrompere il trattamento e considerare le alternative terapeutiche disponibili.
Tutti i lotti di questo farmaco ancora in stock nelle farmacie ospedaliere (PUI) verranno ritirati.
Per far fronte a questa sospensione, l’ANSM ha sviluppato procedure da seguire di concerto con i medici specialisti interessati e le associazioni dei pazienti (vedi riquadro sotto).
Linee guida per la prescrizione dei medici
Non è possibile iniziare alcun ulteriore trattamento di un paziente con Oxbryta a causa della sospensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio.
Se alcuni dei tuoi pazienti sono in trattamento con Oxbryta, contattali per spiegare come interrompere il trattamento, prendere in considerazione un’alternativa terapeutica e uno stretto monitoraggio terapeutico.
Non si può escludere che la brusca interruzione di Oxbryta possa portare ad una recrudescenza della malattia e ad aumentare il rischio di crisi vaso-occlusive (VOC): ricordare ai pazienti i principali fattori scatenanti. Incoraggiali a vederti immediatamente o a contattare un servizio di emergenza se compaiono i primi segni.
