Theranexus: Theranexus fornisce un aggiornamento sul suo programma Batten-1 nella malattia di Batten CLN3

• Presentazione dei risultati promettenti dello studio di Fase I/II di Batten-1 da parte della Fondazione BBDF e Theranexus al convegno annuale della Child Neurology Society a San Diego,
• Segnali positivi sull’acuità visiva nei pazienti più giovani con CLN3 nel contesto dell’uso compassionevole

Lione, Francia – Austin, Texas, Stati Uniti – 19 novembre 2024 – 18:00 CET – Theranexus, azienda biofarmaceutica innovativa nel trattamento delle malattie rare, e la Beyond Batten Foundation (BBDF) hanno presentato i risultati finali e positivi dello studio di fase I/II che valuta Batten-1 in sei giovani adulti con Malattia di Batten CLN3, dopo 18 mesi di trattamento, al meeting annuale della Society of Pediatric Neurology tenutosi dall’11 al 14 novembre a San Diego, USA STATI UNITI.

Questa presentazione ha evidenziato l’elevato profilo di sicurezza del miglustat nei pazienti affetti da CLN3 e ha evidenziato i dati positivi sull’efficacia raccolti durante questo studio. I risultati dimostrano una chiara attivazione del bersaglio, un effetto biologico e suggeriscono la stabilizzazione della progressione della malattia durante il periodo di trattamento. Tutti i partecipanti allo studio hanno scelto di continuare a ricevere miglustat attraverso il programma di accesso anticipato BBDF. Dopo due anni di trattamento continuativo non sono stati segnalati problemi di tollerabilità.

Inoltre, i casi clinici relativi all’uso compassionevole del miglustat nella malattia di Batten CLN3 rafforzano il suo potenziale come trattamento modificante la malattia. Suggeriscono una possibile stabilizzazione dell’acuità visiva, una funzione gravemente compromessa nella malattia di Batten CLN3 e spesso associata a cecità legale prima dei 12 anni. Queste informazioni sono incoraggianti, in particolare nel contesto delle discussioni tra Theranexus, BBDF, la Food and Drug Administration (FDA) e l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per la considerazione dell’acuità visiva come criterio principale per il prossimo studio di fase III, con in vista della registrazione del farmaco negli Stati Uniti e in Europa.

I medici che hanno trattato questi e altri pazienti più giovani con miglustat sono entusiasti di questi dati promettenti. Per il professor Gary Clark, ricercatore principale dello studio e primario di neurologia pediatrica al Texas Children’s Hospital di Houston : « Questi casi clinici sull’acuità visiva, oltre ad altre osservazioni personali positive sull’esperienza visiva nei pazienti più giovani, completano i risultati dei nostri studi di Fase I/II che supportano il potenziale beneficio di Batten-1 nel trattamento della malattia di Batten CLN3. Dopo la conferma in uno studio più ampio, questi risultati con Batten-1 rappresenteranno un importante progresso nella gestione di questa malattia. »

Mathieu Charvériat, Presidente e CEO di Theranexus, conclude: « Il nostro studio positivo di fase I/II, così come ulteriori casi clinici molto promettenti di uso compassionevole del miglustat con risultati positivi sulla vista, rafforzano fortemente il lancio della nostra fase III e la selezione dell’acuità visiva come criterio principale. Come notato in precedenza, stiamo esplorando le opzioni per garantire le risorse necessarie per questo studio fondamentale di Fase III, anche attraverso la futura commercializzazione della nostra formulazione liquida per la malattia di Niemann-Pick di tipo C, come recentemente annunciato.. »

Informazioni sulla Beyond Batten Disease Foundation (BBDF)

La Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) è la più grande organizzazione no-profit al mondo dedicata al finanziamento della ricerca per il trattamento e la cura della malattia giovanile di Batten (CLN3). Dalla sua creazione nel 2008, più di 35 milioni di dollari sono stati investiti nella ricerca attraverso donazioni, cofinanziamenti e partnership strategiche. BBDF guida una strategia unica e coesa, integrando risorse scientifiche indipendenti e collaborazione con organizzazioni correlate per condurre ricerche sulla malattia giovanile di Batten. Il lavoro sponsorizzato dal BBDF ha inizialmente permesso di scoprire i meccanismi della malattia. Oggi una cura è in vista. Una ricerca finanziata dal BBDF ha scoperto un farmaco, Batten-1, che rallenta la progressione della malattia nei modelli della malattia di Batten. Maggiori informazioni su www.beyondbatten.org.

A proposito di Theranexus

Theranexus è un’azienda biofarmaceutica innovativa, nata dal CEA e specializzata nel trattamento delle malattie neurologiche rare. La Società dispone di una piattaforma unica per identificare e caratterizzare farmaci candidati per terapie innovative nel campo dei disturbi neurologici rari e un primo farmaco candidato in fase di sviluppo clinico per la malattia di Batten.

THERANEXUS è quotato sul mercato Euronext Growth di Parigi (FR0013286259-ALTHX).

Maggiori informazioni su:

http://www.theranexus.com

Clicca e seguici su Twitter e Linkedln

Contatti:

THERANEXUS

A Christine piace
Direttore amministrativo e finanziario

[email protected]

FP2COM

Firenze PORTEJOIE

Relazioni con i media

+33 (0)6 07 76 82 83

[email protected]

Avvertimento

Questo comunicato contiene dichiarazioni previsionali relative a Theranexus e alla sua attività, comprese le sue prospettive e lo sviluppo del prodotto. Theranexus ritiene che queste dichiarazioni previsionali siano basate su presupposti ragionevoli. Tuttavia, le dichiarazioni previsionali non sono garanzia di prestazioni future, poiché si riferiscono a eventi futuri e dipendono da circostanze che potrebbero o meno materializzarsi in futuro, e da vari rischi e incertezze, compresi quelli descritti nel documento di registrazione universale della società depositato con l’AMF il 30 aprile 2024 con il numero D.24-0382, una copia del quale è disponibile sul sito web della società (www.theranexus.com) e gli sviluppi della situazione economica, dei mercati finanziari e dei mercati in cui Theranexus è presente. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato sono inoltre soggette a rischi sconosciuti a Theranexus o che Theranexus non considera sostanziali a questa data. La realizzazione di tutti o parte di questi rischi potrebbe far sì che i risultati, le condizioni finanziarie, le prestazioni o i risultati effettivi di Theranexus differiscano sostanzialmente dai risultati, dalle condizioni finanziarie, dalle prestazioni o dai risultati espressi in queste dichiarazioni previsionali. Theranexus declina ogni responsabilità relativa all’aggiornamento di tali dichiarazioni previsionali.

© Copyright Actusnews Wire
Ricevi gratuitamente i futuri comunicati stampa aziendali via e-mail iscrivendoti a
www.actusnews.com

© 2024 ActusNews