QAlsody, una speranza pendente per i malati di SLA
QAlsody, prodotto dal laboratorio Biogen, prende di mira una mutazione genetica specifica (SOD1) presente in circa l’1,6% dei pazienti affetti dalla malattia di Charcot in Francia, ovvero tra 60 e 160 persone. Questa terapia è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nell’aprile 2023 e dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel febbraio 2024. Si basa sulla tecnologia degli oligonucleotidi antisenso volta a ridurre i livelli di neurofilamenti, biomarcatori associati alla danno neuronale.
Tuttavia, l’HAS ha rifiutato l’autorizzazione all’accesso anticipato nell’ottobre 2024, sostenendo che i dati dello studio clinico di fase 3, pubblicati nel 2022 nel Giornale di medicina del New Englandnon hanno dimostrato benefici significativi sulla progressione clinica della SLA. I risultati di questo studio non hanno rivelato alcun beneficio notevole sulla scala funzionale ALS (ALSFRS-R), la misura principale dell’efficacia clinica.
Criteri di efficacia controversi e valutazione continua
Il rifiuto dell’accesso anticipato si basa principalmente su due criteri che non sono stati soddisfatti da Qsody: beneficio clinico dimostrato e migliore assistenza per i pazienti. L’HAS ha ritenuto che i dati disponibili non siano sufficienti a garantire un effetto sostanziale sulla progressione della malattia. Infatti, sebbene Qalsody abbia mostrato un impatto sui marcatori biologici, in particolare sulla riduzione dei neurofilamenti, questo miglioramento non si è tradotto in un beneficio clinico tangibile al termine delle 28 settimane di sperimentazione clinica.
Nonostante questa decisione iniziale, HAS non esclude il rimborso di Qsody nell’ambito di un’altra procedura di richiesta tradizionale. Continuano le discussioni tra HAS e Biogen per una nuova revisione. In questo contesto, HAS ha espresso la propria disponibilità a prendere in considerazione eventuali nuovi dati clinici che potrebbero essere presentati, offrendo un barlume di speranza ai pazienti e alle famiglie colpite da questa malattia devastante.
Dibattito pubblico e crescente pressione da parte delle associazioni dei pazienti
La decisione dell’HAS ha suscitato una forte reazione da parte dell’Associazione per la ricerca sulla SLA (ARSLA), che considera la decisione “crudele e inaccettabile” per i pazienti francesi. Di fronte a questa situazione, l’associazione ha lanciato una petizione indirizzata al presidente Emmanuel Macron, chiedendo una revisione della decisione e il sostegno a Qsody, già disponibile in altri paesi europei come Germania e Italia.
Questo dibattito mette in luce le complesse questioni legate all’accesso a trattamenti innovativi per le malattie rare. Le prossime settimane saranno decisive, perché il nuovo parere dell’HAS potrebbe influenzare la strategia nazionale per la gestione dei pazienti affetti da SLA e potenzialmente consentire l’accesso a questo trattamento a persone in impasse terapeutica.
