*All’interno delle nostre cellule, minuscole molecole regolano l’espressione dei nostri geni: i microRNA. La loro identificazione all’inizio degli anni ’90 è ora valsa ai loro scopritori il Premio Nobel per la fisiologia e la medicina. E per una buona ragione: il loro lavoro non solo ha rivoluzionato la nostra comprensione del funzionamento della vita, ma apre anche strade alla ricerca di nuovi trattamenti. *
Il Premio Nobel 2024 per la Medicina e la Fisiologia è stato assegnato agli scienziati Victor Ambros (UMASS Chan Medical School, USA) e Gary Ruvkun (Harvard Medical School, USA). I due ricercatori hanno ottenuto questo prestigioso riconoscimento per la scoperta dei micro-RNA, minuscole molecole presenti nelle nostre cellule.
Questa scoperta ha trasformato profondamente la nostra comprensione del funzionamento del nostro corpo e ha aperto un campo scientifico completamente nuovo, da cui stanno emergendo prospettive per nuovi trattamenti. Ecco cosa devi sapere
I microRNA sono coinvolti nella regolazione genetica
I microRNA possono essere considerati piccoli regolatori che modificano il funzionamento delle nostre cellule (i mattoni microscopici che compongono il nostro corpo). Sono particolarmente coinvolti nell’espressione del DNA, il nostro materiale genetico, determinando quali parti sono attive e quali parti sono silenziose. In parole povere, i microRNA stanno ai geni come la manopola del volume sta ad un impianto hi-fi: permettono loro di funzionare a un volume più o meno alto, a seconda delle esigenze.
Per dovere di cronaca, il DNA può essere considerato come una lunga catena costituita da una successione di molecole più piccole, i nucleotidi. Questi “collegamenti” sono di quattro tipi, simboleggiati dalle lettere A (Adenina), T (Timina), G (Guanina) e C (Citosina). La sequenza di questi quattro nucleotidi costituisce la “sequenza” del DNA, e alcune porzioni di questa sequenza corrispondono a geni, cioè a regioni che contengono l’informazione necessaria alla fabbricazione delle proteine, ndr
Tutte le nostre cellule contengono le stesse molecole di DNA, composte dallo stesso numero di lettere (circa 3 miliardi!). I microRNA controllano quali di queste lettere sono attivate o disattivate. È questo processo cruciale, chiamato “regolazione genetica”, che spiega perché le nostre cellule non sono tutte uguali: si differenziano tra loro durante lo sviluppo, perché non sono tutte influenzate dallo stesso microRNA.
Questo spiega anche perché, anche se tutte le nostre cellule contengono lo stesso DNA, le diverse parti del nostro corpo non hanno lo stesso aspetto e hanno funzioni diverse.
Molecole coinvolte in molti processi e malattie
Ora sappiamo che nelle nostre cellule ci sono migliaia di microRNA diversi. Queste molecole sono coinvolte in molti processi che avvengono durante tutta la nostra vita nel nostro corpo.
Ad esempio, guidano lo sviluppo, fin dai primi istanti di vita, permettendo all’unica cellula che risulta dall’unione di uno spermatozoo e un ovulo di dare origine infine a un essere umano composto da diversi tessuti e organi.
Man mano che cresciamo e invecchiamo, i microRNA continuano a mantenerci sani, regolando l’attività dei nostri geni secondo necessità. Al centro della nostra unicità, sono quindi essenziali anche per la nostra salute. Sfortunatamente, a volte funzionano male, il che può avere gravi conseguenze.
MicroRNA e malattie
Ora sappiamo che i microRNA sono coinvolti in diverse malattie, alcune delle quali sono particolarmente difficili da curare, o addirittura per le quali non esiste ancora una cura. Questo è, ad esempio, il caso di alcuni tumori o malattie neurologiche, come il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson. Studiando il ruolo svolto dai microRNA in queste condizioni, gli scienziati sperano di sviluppare nuovi trattamenti.
Io e i miei team abbiamo dedicato gran parte della nostra ricerca allo studio di queste molecole e il nostro lavoro ha dimostrato l’importante ruolo che svolgono nello sviluppo di molti tipi di cancro. Abbiamo anche stabilito come i microRNA controllano vari processi cellulari importanti per la crescita, la divisione o la diffusione dei tumori, che favoriscono la progressione della malattia. Infine, la nostra ricerca ha evidenziato il ruolo chiave svolto dai microRNA nell’attivazione delle cellule staminali tumorali, popolazioni cellulari rare, ma capaci di generare nuovi tumori.
Gli scienziati stanno esplorando modi per utilizzare i microRNA o le molecole che li colpiscono come trattamenti per varie malattie. Abbiamo scoperto che alcuni microRNA sono in realtà molto efficaci nel disattivare le cellule tumorali e potrebbero anche essere utili come trattamenti a pieno titolo.
Un premio Nobel che trova la sua origine nei versi
È interessante notare che Victor Ambros e Gary Ruvkun hanno scoperto i microRNA studiando un piccolo verme (il nematode Caenorhabditis elegans, un organismo modello ampiamente utilizzato in laboratorio, ndr). Il loro lavoro iniziale ha fatto capire loro che queste molecole erano in grado di controllarne la crescita. Successivamente altri scienziati scoprirono che queste molecole erano presenti anche negli esseri umani e in altri animali.
Il fatto che i microRNA siano presenti anche in molte specie suggerisce che essi abbiano svolto un ruolo importante nel corso dell’evoluzione e che siano essenziali per molti processi biologici. Comprenderli meglio potrebbe portare allo sviluppo di nuovi metodi di diagnosi precoce per alcune malattie. In generale, ciò potrebbe migliorare la nostra comprensione di come funziona il nostro corpo.
La scoperta dei microRNA è una scoperta importante, non solo perché ha aperto la strada allo sviluppo di nuovi strumenti che ci permettono di mantenerci in salute (o di migliorare la situazione quando questa peggiora), ma anche perché ha fatto luce su un meccanismo biologico fondamentale, significativamente migliorare la nostra comprensione degli esseri viventi. Premiando i due ricercatori autori di questo lavoro pionieristico, la giuria del Nobel non ha mancato di confermare la loro grande importanza per l’umanità.
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