Speranza per i nove milioni di persone affette dal morbo di Parkinson nel mondo. Uno studio pubblicato il 7 gennaio sulla rivista Medicina della natura e condotto dall’Ospedale universitario di Lille, dall’Inserm e dalla biotecnologia inBrain Pharma mostra i risultati promettenti di un potenziale nuovo trattamento volto a ridurre i sintomi di questa malattia neurodegenerativa in fase avanzata. In cosa consiste? È davvero efficace? Sarà disponibile presto? Ti diciamo tutto.
In cosa consiste questa innovazione?
I professori David Devos e Caroline Moreau, in collaborazione con i loro team dell’Università di Lille, dell’Ospedale universitario di Lille, dell’Inserm e della biotecnologia InBrain Pharma, hanno testato un nuovo trattamento, “A-dopamina”. Consiste nell’introdurre direttamente nel cervello “il neurotrasmettitore mancante alla dose giusta nel posto giusto”, riassume InBrain in un comunicato stampa pubblicato giovedì. Questa perfusione cerebrale mira a ripristinare il livello richiesto di dopamina nell’area cerebrale carente dei pazienti.
Perché la malattia di Parkinson distrugge progressivamente i neuroni dopaminergici essenziali per il controllo automatico dei movimenti, della cognizione e delle emozioni. I suoi sintomi motori, come rigidità muscolare e tremori, compaiono quando viene distrutto più del 50-70% dei neuroni dopaminergici.
È davvero efficace?
Lo studio prevedeva due fasi: una fase I volta a valutare la fattibilità e la sicurezza di questa innovazione tecnologica, e una fase II ad esplorarne l’efficacia. E i risultati ottenuti sono incoraggianti. I ricercatori hanno potuto osservare, in media, un guadagno di 4,4 ore di “controllo perfetto”, senza movimenti anomali, nell’arco di 24 ore. Hanno anche notato un guadagno di 6,6 ore con solo un leggero rallentamento che non ha interferito con le attività.
La biotecnologia aggiunge che non sono stati dimostrati effetti avversi gravi legati all’A-dopamina. Sono stati osservati solo effetti collaterali transitori e attesi come la nausea. “Tutti i pazienti che hanno completato la fase II dello studio hanno scelto di continuare il trattamento nella fase di follow-up a lungo termine”, si vanta la biotecnologia.
Sarà disponibile presto?
“Oltre alla dimostrazione fatta per la malattia di Parkinson, questo lavoro convalida anche il concetto di perfusione cerebrale per un trattamento personalizzato in altre patologie neurologiche”, accolgono i professori Devos e Moreau, neurologi dell’Ospedale universitario di Lille. .
Ma dovrai essere paziente. I ricercatori entreranno presto nella fase III dello studio, per confermare questi risultati su scala più ampia. Se quest’ultima sarà decisiva, la biotecnologia punta a metterla sul mercato entro la fine del decennio per l’accesso anticipato e all’inizio del successivo per l’accesso completo.