Tre persone che soffrono grave deficit visivo » e dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali hanno visto la loro vista migliorare” considerevolmente » e lo fa da più di un anno. In una quarta persona, questo miglioramento era solo temporaneo. Questi quattro pazienti sono i primi a ricevere trapianti di cellule staminali riprogrammate per curare “ cornee[1] danneggiato ».
I ricercatori hanno pubblicato i loro risultati in La Lancetta [2]. Secondo Kapil Bharti, ricercatore presso Istituto nazionale degli occhi degli Stati Unitia Bethesda, nel Maryland, sono ” impressionante ».
Cellule riprogrammate
Lo strato esterno della cornea è mantenuto da un “ serbatoio » di cellule staminali alloggiate nell’anello limbale, l’anello scuro attorno all’iride. Quando questa fonte è esaurita, provoca un disturbo chiamato deficit di cellule staminali limbari (LSCD). Il tessuto cicatriziale ricopre la cornea, il che può portare alla cecità. Questa carenza può derivare da traumi oculari o da malattie autoimmuni o genetiche.
I trattamenti per DCSL sono limitati. Di solito comportano il trapianto di cellule corneali derivate da cellule staminali prelevate dall’occhio sano di una persona,” una procedura invasiva dai risultati incerti “. Quando entrambi gli occhi sono colpiti, si può prendere in considerazione un trapianto di cornea da un donatore deceduto, con rischio di rigetto.
Il professor Kohji Nishida, un oftalmologo dell’Università di Osaka in Giappone, e i suoi colleghi hanno utilizzato un’altra fonte di cellule, le cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), per eseguire i trapianti di cornea. Per fare questo, hanno prelevato cellule del sangue da un donatore sano e “ riprogrammato allo stato embrionale ”, prima di differenziarli per ottenere “ un sottile foglio trasparente di cellule epiteliali corneali ».
Un trattamento ben tollerato
Tra giugno 2019 e novembre 2020, il team ha reclutato quattro pazienti: due donne e due uomini di età compresa tra 39 e 72 anni, con DCSL in entrambi gli occhi. Dopo aver rimosso lo strato di tessuto cicatrizzato che ricopriva le cornee danneggiate, i ricercatori hanno impiantato il “ foglie » di tessuto derivato da un donatore e posizionarvi sopra una lente a contatto protettiva. Per ciascun paziente è stato operato un solo occhio.
Tutti e quattro i ricevitori hanno mostrato un ” miglioramento immediato » della loro visione e un “ riduzione dell’area corneale interessata “. I miglioramenti sono persistiti in tutti i destinatari tranne un, che ha mostrato “ lievi intoppi » durante il periodo di osservazione di un anno.
Inoltre, due anni dopo il trapianto, nessuno dei riceventi ha manifestato effetti collaterali gravi. Gli innesti non hanno generato tumori e non hanno mostrato segni di attacco da parte del sistema immunitario dei riceventi, anche nei due pazienti che non hanno ricevuto cure immunosoppressive.
Prossimi studi clinici
Per Kapil Bharti, “ non è chiaro cosa abbia causato i miglioramenti della vista “. È possibile che le stesse cellule trapiantate abbiano proliferato nelle cornee dei riceventi. Ma i miglioramenti della vista potrebbero anche essere dovuti alla rimozione del tessuto cicatriziale prima del trapianto, o al fatto che il trapianto ha innescato la migrazione delle cellule del ricevente da altre aree dell’occhio e il ringiovanimento della cornea.
Il professor Nishida afferma di voler avviare gli studi clinici a marzo per valutare l’efficacia del trattamento. Numerosi altri studi basati sulle cellule iPS sono in corso in tutto il mondo per curare le malattie degli occhi (vedi Ghiandole surrenali, occhi, midollo osseo… cellule iPS, un coltellino svizzero?). Quest’anno queste cellule hanno permesso anche di curare il diabete in un paziente cinese (vedi iPS: una giovane donna diabetica produce la propria insulina).
[1] superficie esterna trasparente dell’occhio
[2] Soma, T. et al. Epitelio corneale derivato da cellule staminali pluripotenti indotto per la chirurgia dei trapianti: uno studio interventistico a braccio singolo, in aperto, primo intervento umano in Giappone, Lancet https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)01764 -1 (2024).
Fonti: Natura, Smriti Mallapaty (08/11/2024); Wired, Mariam Khan (11/11/2024)
