Cellula CAR-T, nuova arma contro le malattie autoimmuni

CAR-T, “cellule assassine” malattie autoimmuni? Questi globuli bianchi modificati in laboratorio hanno una missione: colpire e distruggere in modo specifico le cellule responsabili dell’infiammazione che si trovano nel sangue o nei tessuti (articolazioni, cervello, muscoli, ecc.). A poche settimane dalla Giornata internazionale delle malattie rare, prevista per il 28 febbraio 2025, la rete CRI-IMIDIATE (F-CRIN) mette in evidenza questo nuovo approccio terapeutico innovativo.

80 malattie autoimmuni: 3 milioni di francesi

Ricordiamo che le malattie autoimmuni, che colpiscono quasi 3 milioni di francesi e fino al 10% della popolazione mondiale, sono causate da una disregolazione del sistema immunitario. Queste patologie, che colpiscono soprattutto le donne (80% dei casi), comprendono più di 80 condizioni come il lupus, la sclerosi multipla, l’artrite reumatoide e persino la sclerodermia. Possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti e spesso richiedono un monitoraggio medico permanente. Essendo per lo più multifattoriali, richiedono un notevole lavoro di ricerca e una diagnosi precoce per trattare al meglio i pazienti.

Malattie refrattarie ai trattamenti attuali

“Nonostante i progressi nelle bioterapie (ndr: trattamenti che utilizzano farmaci biologici o biotecnologici, in genere ad azione più mirata rispetto ai farmaci convenzionali) da 25 anni, che hanno permesso di mandare in remissione un numero crescente di pazienti (fino al 70% nel caso dell’artrite reumatoide), alcune patologie restano refrattarie ai trattamenti attuali”, osserva CRI-IMIDIATE. Questi globuli bianchi geneticamente modificati, chiamati “Linfociti T che trasportano un recettore per l’antigene chimerico”, intendono cambiare la situazione.

“Risultati spettacolari” sul lupus sistemico grave

Inizialmente sviluppato per trattare alcuni tumori del sangue, questo approccio ha già dimostrato “risultati spettacolari”, in particolare nel trattamento del lupus sistemico grave, dove sono state osservate remissioni durature. Queste remissioni, che suggeriscono un ripristino del sistema immunitario, “aprire la strada a promettenti sviluppi terapeutici”, secondo questa rete di eccellenza nella ricerca clinica che mira a migliorare la gestione delle patologie infiammatorie osteoarticolari o sistemiche. Potrebbero trarne beneficio altre malattie autoimmuni, come le miopatie infiammatorie, la sclerodermia, la sindrome di Goujerot-Sjögren o l’artrite reumatoide.

Identificare i pazienti refrattari

Sebbene la loro produzione sia costosa e complessa (raccolta dei linfociti T del paziente, che vengono poi geneticamente modificati in laboratorio per integrare il recettore specifico ” AUTO “, poi reiniettati nel paziente), questi trattamenti sono molto ben tollerati nel breve termine e potrebbero trasformare la gestione delle malattie autoimmuni nei pazienti refrattari ai trattamenti convenzionali.

Una rivoluzione nella gestione delle malattie autoimmuni?

“Il nostro ruolo è diffondere le informazioni, identificare i centri che hanno esperienza in queste malattie per partecipare attivamente al reclutamento di queste persone che potrebbero beneficiare di questo nuovo approccio. La tecnica è davvero interessante e sarà oggetto di nuovi progetti accademici e industriali. Questo trattamento complesso ma breve potrebbe rappresentare una rivoluzione nella cura di questi pazienti”, spiega il professor Bruno Fautrel, co-coordinatore della rete CRI-IMIDIATE e capo del dipartimento di reumatologia della Pitié-Salpêtrière a Parigi (AP-HP).

Il ruolo principale dei protocolli nazionali di diagnosi e cura

Un’altra leva per migliorare la gestione di queste patologie: i protocolli diagnostici e assistenziali nazionali. “Nel campo delle malattie rare, il basso numero di pazienti spesso rende difficile la realizzazione di studi clinici randomizzati (ndr: i cui partecipanti sono distribuiti in modo casuale. Questa tecnica permette di limitare le distorsioni quando si testa l’efficacia di un nuovo trattamento), sottolinea. Il PNDS gioca quindi un ruolo centrale. » Questi protocolli, sviluppati da esperti, forniscono raccomandazioni chiare e standardizzate sulla diagnosi, il monitoraggio e il trattamento di queste complesse patologie. “Armonizzano le pratiche mediche e riducono le disparità geografiche nelle cure, ma consentono anche l’accesso a trattamenti che non hanno ancora l’autorizzazione all’immissione in commercio”, continua la rete targata F-CRIN.

Riconoscimento rapido dei sintomi

Nel caso di malattie molto rare che possono causare gravi conseguenze (articolari, neurologiche, ecc.) nei pazienti, come nel caso delle interferonopatie (patologie complesse e poco conosciute, che comprendono disturbi legati ad un’eccessiva attivazione del sistema immunitario, spesso rilevato nei bambini piccoli), “la diagnosi deve essere fatta rapidamente”. IL PND recenteconsente a “riconoscimento rapido dei sintomi da parte degli operatori sanitari, indirizzamento efficace ai centri di riferimento e accesso a trattamenti innovativi, migliorando al tempo stesso la qualità della vita dei pazienti”.

Sensibilizzare medici e pazienti sulla PNDS

“I PNDS sono ormai il riferimento per la diagnosi e la cura delle malattie rare”, insiste il professor Fautrel. Eppure… “È relativamente poco conosciuto. La ricerca genetica richiederà del tempo per avere successo. Nel frattempo è importante sensibilizzare i medici, i pazienti e le loro famiglie sull’esistenza della PNDS per gestire al meglio queste patologie complesse. conclude.

Un evento il 15 gennaio per accelerare l’innovazione

Il 15 gennaio la Rete sanitaria per le malattie autoimmuni e autoinfiammatorie rare (FAI²R) e la rete CRI-IMIDIATE organizzano un convegno, presso l’ospedale della Pitié-Salpêtrière (Parigi 13) per evidenziarli “avanzato”. Obiettivo? Riunire operatori sanitari, ricercatori, associazioni di pazienti e attori industriali per promuovere gli scambi e accelerare l’innovazione. Per partecipare (gratuitamente) è sufficiente compilare il modulo di registrazione prima della mezzanotte del 12 gennaio 2025. Scoprire on-line il programma completo.

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