Lo sviluppo di questa piattaforma porta a tutta una serie di applicazioni, poiché le proteine e i peptidi amiloidi sono associati a più di 50 malattie umane, non solo malattie neurodegenerative comuni come il morbo di Parkinson e il morbo di Alzheimer, ma anche malattie più rare come la malattia di Huntington.
Uno degli autori principali, Muntasir Kamal, ricercatore di biologia cellulare e biomolecolare all’Università di Toronto, ricorda che “fattori ambientali, mutazioni genetiche e altri fattori ancora sconosciuti possono far sì che queste proteine o peptidi si aggreghino all’interno o all’esterno dell’organismo cellula, portando alla formazione di strutture la cui complessità aumenta gradualmente. Queste strutture portano poi ad aggregazioni proteiche estremamente dannose, come i corpi di Lewy nel morbo di Parkinson o le placche di beta-amiloide nel morbo di Alzheimer”. Attualmente,
non esiste una cura per le malattie causate dagli amiloidi,
le terapie esistenti consentono solo il sollievo dei sintomi.
Lo studio mira a identificare piccole molecole che si legano agli amiloidi e quindi impediscono loro di legarsi ad altre molecole che possono aiutarli ad aggregarsi. Un esempio di un possibile composto è il colorante rosso Congo utilizzato per colorare gli amiloidi che si formano nei nematodi utilizzati per la ricerca. Il team ha cercato altri composti in grado di prevenire questi aggregati nei nematodi.
L’utilizzo del verme C. elegans costituisce già un notevole progresso nella ricerca di trattamenti,
compresi i trattamenti per le malattie legate all’amiloide. L’affidabilità del sistema di screening dei nematodi è stata confermata più recentemente per molti leganti dell’amiloide recentemente scoperti in vitro, suggerendo che questi risultati di studio ottenuti sul nematode potrebbero essere applicati agli esseri umani. In questo caso il verme C; elegans sembra un modello “eccezionale”:
- la maggior parte degli screening primari per i leganti dell’amiloide sono stati eseguiti in test in vitro basati su cellule;
- modelli animali, come i topi, sono spesso utilizzati per testare gli inibitori dell’amiloide sperimentali, ma questo modello non è paragonabile al nematode C. elegans in termini di velocità: solo 1 settimana è sufficiente per selezionare gli inibitori dell’amiloide con il nematode.
La piattaforma qui presentata consente quindi di effettuare uno screening rapido dei composti per rilevare i soppressori della crescita dell’amiloide; è operativo per studi preclinici su nuove cure per le malattie neurodegenerative dell’uomo.
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