Questo è un passo avanti positivo che dovrebbe essere accolto come un sollievo dai pazienti nelle prime fasi della malattia di Alzheimer. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato giovedì 14 novembre Leqembi (lecanemab), un farmaco molto promettente contro questa patologia. Buone notizie per i pazienti e i loro cari.
Tuttavia, il file non era partito bene. Torniamo un po’ indietro: lo scorso luglio l’EMA si è opposta alla commercializzazione in Europa di questo farmaco considerato il primo relativamente efficace nei pazienti in fase iniziale della malattia di Alzheimer.
Frutto di 25 anni di ricerca, Leqembi è apprezzato dalla comunità scientifica perché “pulisce” i depositi della proteina beta-amiloide, che provoca la formazione delle placche amiloidi. In un cervello affetto da Alzheimer, queste placche si aggregano attorno ai neuroni e impediscono loro di funzionare correttamente.
Un farmaco che rallenta i sintomi della malattia di quasi il 30%
Leqembi agisce rallentando i sintomi della malattia (come perdita di memoria, calo di giudizio o anche la capacità di orientarsi nello spazio). Grazie alla sua azione mirata sui depositi di amiloide, Leqembi riesce a farlo “declino cognitivo lento del 27%“, precisa la Fondazione Vaincre Alzheimer in un comunicato stampa.
Rischio di emorragia cerebrale in alcuni pazienti
Visti i suoi effetti, capiamo meglio perché Leqembi è atteso dai pazienti e dalla comunità scientifica. Rimane uno svantaggio: in alcuni pazienti questo farmaco può essere accompagnato da gravi effetti collaterali, in alcuni casi provocando emorragie cerebrali. È proprio questo rischio di complicazioni che ha causato il rifiuto dell’Agenzia europea per i medicinali lo scorso luglio.
Trattamento riservato a pazienti con un certo patrimonio genetico
Allora perché questo cambiamento di opinione da parte dell’Autorità sanitaria europea? Dopo la rivalutazione, l’EMA afferma che il rapporto rischi/benefici pende maggiormente a favore dell’efficacia del trattamento, che supera gli effetti avversi.
Tuttavia, l’autorizzazione all’immissione in commercio resta soggetta a condizioni. Innanzitutto riguarda i malati di Alzheimer in fase iniziale che non portano il gene dell’apolipoproteina E4. Questo gene costituisce un importante fattore di rischio genetico per lo sviluppo della malattia di Alzheimer. “Ciò limiterà un po’ il numero dei pazienti, ma è un controllo necessario perché sono questi pazienti i più esposti agli effetti collaterali”, stima a Notre Temps il professor Bruno Dubois, direttore dell’Istituto di memoria e morbo di Alzheimer (IM2A) presso l’ospedale Pitié-Salpêtrière di Parigi e membro dell’Accademia Nazionale di Medicina.
Leqembi: le condizioni fissate dall’Agenzia europea per i medicinali
La somministrazione del trattamento ai pazienti interessati deve essere strettamente controllata, chiede inoltre l’Agenzia europea per i medicinali. La Vaincre Alzheimer Foundation dettaglia le raccomandazioni dell’EMA in un comunicato stampa: “Il trattamento sarà disponibile sotto forma di soluzione. Le infusioni saranno somministrate da operatori sanitari qualificati, formati a monitorare, riconoscere e gestire le reazioni correlate all’infusione. Il trattamento dovrebbe essere avviato e supervisionato da medici esperti nella diagnosi e nel trattamento della malattia di Alzheimer, con accesso rapido alla risonanza magnetica (MRI).”
I pazienti saranno soggetti a un rigoroso monitoraggio medico, aggiunge il professor Dubois, anche cofondatore dell’Alzheimer Research Foundation. “Dovremo monitorare molto da vicino i pazienti, che saranno monitorati tramite risonanze magnetiche molto regolari per verificare che non ci siano controindicazioni. Siamo consapevoli che stiamo entrando in un sistema complesso ma le cose stanno procedendo”.
Un primo passo prima della valutazione dell’Alta Autorità della Sanità
Altro motivo per non rallegrarsi troppo, questo parere positivo da parte dell’EMA non significa disponibilità immediata di Leqembi in Francia. “Questo successo segna un passo importante, ma l’accesso anticipato in Francia deve ancora essere convalidato dall’Alta Autorità della Sanità”, mette in prospettiva la Fondazione Vaincre Alzheimer. “Dopo aver ricevuto un parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio, Leqembi, il laboratorio farmaceutico Eisai (all’origine della rivalutazione di Leqembi) presenterà ora una richiesta di accesso anticipato all’Alta Autorità della Sanità (HAS)”, spiega la Fondazione.
Questa procedura consente di mettere il farmaco a disposizione dei pazienti il più presto possibile, quando i pazienti si trovano in un vicolo cieco terapeutico, come nel caso della malattia di Alzheimer. “L’HAS valuterà poi il beneficio clinico e i progressi apportati dal farmaco e determinerà se il farmaco dovrà essere rimborsabile e a quale prezzo”, precisa ancora il comunicato.
Infine, il farmaco deve ottenere l’approvazione dell’Agenzia nazionale per la sicurezza dei medicinali e dei prodotti sanitari (ANSM) per essere commercializzato in Francia ed essere accessibile ai pazienti.
Un segnale positivo che “apre la strada” a nuove cure
L’accordo dell’Agenzia europea per i medicinali su Leqembi costituisce una vittoria contrastante. Questo primo passo invia un segnale incoraggiante alla comunità scientifica e medica e apre nuove prospettive, secondo il professor Bruno Dubois. “Proviamo una certa soddisfazione per i nostri pazienti e per la nostra condizione di medici e ricercatori. È importante poter lavorare su questo farmaco, vedere cosa apporta ai pazienti, comprenderne meglio le indicazioni, i limiti di qualcosa.”
Il neurologo, tuttavia, rimane cauto e modera la portata dell’imminente accessibilità del Leqembi. “Questo è un segnale allo stesso tempo entusiasmante e deludente perché apre la strada a nuovi trattamenti contro il morbo di Alzheimer, ma anche deludente perché l’effetto rimane modesto”. Perché il medico ritiene opportuno puntualizzare: Leqembi non è un farmaco miracoloso in grado di curare la malattia. “Abbiamo un trattamento relativamente efficace che rallenta un po’ la progressione dei sintomi. [en les retardant de six mois en moyenne]. Questo effetto moderato non blocca il peggioramento della malattia ma garantisce che le condizioni del paziente peggiorino meno rapidamente.
La lotta contro il morbo di Alzheimer è quindi ancora lontana dall’essere vinta, mentre ogni anno vengono diagnosticati quasi 10 milioni di nuovi casi, secondo l’Istituto Pasteur.
Fonti
Grazie al professor Bruno Dubois, direttore dell’Istituto della memoria e della malattia di Alzheimer (IM2A) dell’ospedale Pitié-Salpêtrière di Parigi e membro dell’Accademia nazionale di medicina, cofondatore della Fondazione per la ricerca sull’Alzheimer.
CP del 15 novembre 2024 della Fondazione Vaincre Alzheimer
https://www.pasteur.fr/fr/centre-medical/fiches-maladies/alzheimer-maladie
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