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(Health Rounds viene pubblicato martedì e giovedì. Pensi che il tuo amico o collega dovrebbe sapere di noi? Inviagli questa newsletter. Possono anche iscriversi qui.) di Nancy Lapid
Ciao lettori di Health Rounds! La ricerca di vaccini contro il cancro efficaci ha prodotto solo risultati limitati, ma un vaccino sperimentale testato contro la forma più aggressiva di cancro al seno si mostra promettente. Discuteremo anche di una svolta di laboratorio potenzialmente all’avanguardia nella terapia genica, nonché dei benefici sulla qualità della vita derivanti dalla preservazione di un nervo critico durante un intervento chirurgico per il cancro allo stomaco.
Il vaccino contro il cancro triplo negativo si mostra promettente nella prima sperimentazione
Un piccolo studio su un vaccino sperimentale ha mostrato risultati promettenti per le pazienti affette dal tipo più aggressivo di cancro al seno, secondo un rapporto pubblicato giovedì su Genome Medicine.
Diciotto pazienti a cui è stato recentemente diagnosticato un cancro al seno triplo negativo che non si era ancora diffuso ad altri organi hanno ricevuto tre dosi del vaccino personalizzato dopo essere state sottoposte a chemioterapia standard e intervento chirurgico per rimuovere il tumore.
Tre anni dopo, 16 pazienti erano ancora liberi dal cancro. Lo studio non includeva un gruppo di controllo, ma i ricercatori osservano che con le cure standard, circa la metà dei pazienti non avrebbe avuto il cancro dopo tre anni.
Il vaccino è progettato per colpire le mutazioni genetiche chiave nel tumore del paziente, chiamate neoantigeni, nuove proteine che si sono formate nelle cellule tumorali a causa di mutazioni nel DNA del tumore.
I vaccini sono inoltre progettati per addestrare le cellule immunitarie dei pazienti a riconoscere e attaccare qualsiasi cellula portatrice di queste mutazioni.
Come osservato in un altro articolo pubblicato sulla stessa rivista (), i ricercatori hanno creato un software per identificare i neoantigeni che hanno maggiori probabilità di innescare una forte risposta immunitaria.
Piccoli studi preliminari di questo tipo sono progettati per testare la sicurezza, non l’efficacia. Tuttavia, i risultati “sono migliori di quanto ci aspettassimo”, ha affermato in una nota il dottor William Gillanders della Washington University School of Medicine di St. Louis, che ha condotto lo studio.
Louis, che ha condotto lo studio, ha dichiarato in una nota: “Continuiamo a perseguire questa strategia vaccinale e stiamo attualmente conducendo studi randomizzati e controllati che stabiliscono un confronto diretto tra il trattamento standard e un vaccino, da un lato, e il solo trattamento standard, dall’altro. D’altra parte, siamo incoraggiati da ciò che stiamo vedendo finora in questi pazienti.”
Nuovo metodo per sostituire importanti geni della distrofia muscolare
Negli studi sui topi, la tecnologia sperimentale ha fornito geni grandi e sani per sostituire i geni disfunzionali che causano distrofie muscolari debilitanti, hanno riferito i ricercatori giovedì su Science.
Nelle distrofie muscolari e in alcune altre condizioni, i geni responsabili sono estremamente grandi. Gli attuali metodi di introduzione di geni sani per sostituire quelli difettosi non consentono il trasferimento nell’organismo di quantità così grandi di materiale genetico.
Elevidys, una terapia genica di Sarepta Therapeutics SRPT.O approvata negli Stati Uniti lo scorso anno per il trattamento dei bambini piccoli affetti da distrofia muscolare di Duchenne, fornisce una versione abbreviata del gene normale.
La nuova tecnologia supera questo ostacolo consegnando separatamente le due metà di un gene. Una volta nella cella, i due segmenti si uniscono.
Le molecole di RNA chiamate ribozimi agiscono come forbici, tagliando il gene in due, spiegano i ricercatori.
Quando i ribozimi tagliano l’RNA, lasciano estremità che vengono riconosciute dal percorso di riparazione naturale della cellula, che è quindi in grado di rimettere insieme i pezzi.
I ricercatori hanno chiamato questo processo “StitchR”, abbreviazione di “stitch RNA”. Secondo i ricercatori, i geni cuciti sembrano comportarsi essenzialmente allo stesso modo delle loro controparti naturali a grandezza naturale, traducendo in modo efficiente le informazioni genetiche in proteine funzionali.
Nei topi affetti da distrofia muscolare, il trattamento ha ripristinato i normali livelli di importanti proteine muscolari terapeutiche, hanno riferito i ricercatori.
Nello specifico, StitchR ha ripristinato la proteina Distrofina, assente nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, e la proteina Disferlina, assente nei soggetti affetti da una forma meno comune della malattia, nota come distrofia muscolare delle cinture di tipo 2B/R2.
Esistono più di 30 tipi di distrofie muscolari, tutte indeboliscono i muscoli. I pazienti spesso perdono la capacità di camminare e la malattia talvolta colpisce il cuore e i muscoli respiratori.
“Attraverso StitchR e altri strumenti, stiamo lavorando per sviluppare trattamenti per alcune delle malattie genetiche più debilitanti del pianeta, molte delle quali attualmente non hanno alcun trattamento o cura”, ha affermato Douglas Anderson, direttore della School of Medicine dell’Università di Rochester e Odontoiatria, in un comunicato stampa.
Il suo team prevede di collaborare con altri ricercatori per sviluppare trattamenti StitchR per altre malattie causate da geni di grandi dimensioni.
Ci sono benefici nel proteggere un nervo durante un intervento chirurgico allo stomaco
Secondo i risultati di uno studio clinico, preservare un nervo importante durante un intervento chirurgico per il cancro allo stomaco in stadio iniziale può migliorare la qualità della vita in seguito.
Lo studio ha coinvolto 264 pazienti con cancro allo stomaco in stadio iniziale che sono stati sottoposti a un intervento chirurgico per rimuovere il terzo inferiore dello stomaco e ricollegare la parte rimanente all’intestino tenue.
Nella metà dei pazienti i chirurghi non hanno tagliato il nervo vago, che trasmette segnali tra il cervello e il sistema digestivo. Metodi elettrofisiologici e coloranti fluorescenti sono stati utilizzati per monitorare il nervo vago durante l’intervento chirurgico per garantire che non fosse danneggiato, hanno detto i chirurghi.
Il monitoraggio neurofisiologico intraoperatorio è stato utilizzato per decenni negli interventi chirurgici sulla tiroide e sulla colonna vertebrale, ma pochi studi lo hanno testato per la conservazione del nervo vago, osservano i ricercatori.
Un anno dopo l’intervento chirurgico, il tasso di indebolimento dei muscoli dello stomaco, o gastroparesi, cioè lo stomaco si svuota troppo lentamente, è stato dello 0,8% nel gruppo che ha beneficiato della preservazione del nervo vago, rispetto al 7,6% nel gruppo che si è sottoposto al consueto intervento chirurgico. procedura.
I sintomi della gastroparesi possono includere gonfiore, nausea, vomito e dolore addominale.
La formazione di calcoli biliari, frequente dopo questo tipo di intervento, si è verificata nel 6,8% del gruppo che si è sottoposto all’intervento consueto, ma per nulla nel gruppo che ha beneficiato della preservazione del nervo vago.
Secondo il rapporto pubblicato su JAMA Surgery, l’intervento conservativo ha richiesto più tempo, ma non sono state riscontrate differenze nei tassi di complicanze o nei tassi di progressione del cancro.
Secondo un’analisi internazionale condotta nel 2020, il cancro gastrico è il quinto tumore più comune al mondo e la terza causa di mortalità correlata al cancro.
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