Ricercatori giapponesi guidati dall’Università di Osaka hanno recentemente compiuto un passo promettente nel trattamento di una grave malattia degli occhi chiamata deficit di cellule staminali limbari (LSCD). Questo primo studio sull’uomo, basato su un trapianto di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), ha permesso di migliorare la vista dei pazienti affetti da questa malattia debilitante. Questo progresso apre nuove prospettive per il trattamento dei disturbi visivi di origine corneale.
Cos’è il deficit di cellule staminali limbari (LSCD)?
DSCL è una patologia del corneala parte trasparente davanti all’occhio, che interessa in particolare il limbo che si trova al suo confine. Questa zona contiene cellule staminali limbari che svolgono un ruolo cruciale nella rigenerazione della cornea producendo nuove cellule per mantenere la trasparenza dell’occhio. Nel caso della DSCL, queste cellule staminali scompaiono, interrompendo il rinnovamento della cornea. Ciò porta ad a accumulo di tessuto fibroso opacorendendo la vista offuscata o causando cecità totale nei casi più gravi.
Trattamenti attuali e loro limiti
Opzioni terapeutiche odierne per i pazienti affetti da DSCL sono limitati. I trapianti di cellule staminali limbari, ad esempio, comportano il prelievo di cellule da un occhio sano del paziente (se possibile) o da un donatore. Questi interventi presentano però diversi inconvenienti. Gli innesti da un occhio sano non sono sempre possibili e quelli provenienti da donatori possono portare al rigetto, il che richiede l’uso di trattamenti immunosoppressori per tutta la vita. Inoltre, questi innesti non sono sempre durevoli e i rischi di fallimento sono elevati.
Di fronte a queste limitazioni, i ricercatori dell’Università di Osaka hanno esplorato un’alternativa: l’uso di cellule staminali pluripotenti indotteo iPSC. Queste cellule, ottenute riprogrammando le cellule adulte (spesso quelle della pelle), possono trasformarsi in diversi tipi di cellule specializzate, comprese quelle che compongono la cornea.
In questo studio, i ricercatori hanno coltivato cellule epiteliali corneali da iPSC per sostituire le cellule carenti nella cornea dei pazienti con DSCL. Questo approccio non solo riduce il rischio di rigetto, poiché non è necessario prelevare tessuto dall’occhio del paziente, ma garantisce anche una migliore compatibilità immunologica.
Primi risultati incoraggianti
Lo studio, il primo nel suo genere, ha coinvolto quattro pazienti affetti da DSCL. Dopo aver rimosso il tessuto fibroso dalle cornee colpite, i ricercatori hanno innestato le cellule coltivate dalle iPSC sulle cornee danneggiate. La metà dei pazienti ha ricevuto un trattamento immunosoppressivo lieve con ciclosporina, mentre l’altra metà ha ricevuto solo un trattamento corticosteroideo di base.
Dopo due anni di follow-up, i risultati si è mostrato promettente : non sono stati osservati effetti collaterali gravi e tre pazienti su quattro hanno riscontrato un miglioramento significativo della vista. Due di loro hanno addirittura visto la loro patologia evolversi in forme meno gravi. Tuttavia, un paziente che ha avuto complicanze più gravi ha inizialmente mostrato segni di miglioramento prima di tornare ai valori basali. Questi risultati suggeriscono che l’aggiunta di una terapia immunosoppressiva lieve potrebbe svolgere un ruolo chiave nel successo del trapianto.
Approfondimenti per i pazienti e la ricerca
Per i pazienti affetti da DSCL, questo progresso rappresenta un reale miglioramento della qualità della vita e una speranza di riacquistare la vista funzionale. Al di là dei risultati incoraggianti, questo studio lascia intravedere anche il futuro della medicina rigenerativa che potrebbe essere applicata ad altre malattie. I ricercatori dell’Università di Osaka intendono lanciare un nuovo studio su scala più ampia per confermare questi risultati ed estendere questa tecnica a una popolazione più ampia di pazienti.
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