Questo rifiuto di accesso dice Il “precoce” ha lasciato molte famiglie inermi di fronte ad una patologia crudele e incurabile.
La SLA, meglio conosciuta come malattia di Charcot, è un malattia neurodegenerativa che porta alla paralisi progressiva dei muscoli, causata dalla degenerazione dei motoneuroni. Attualmente incurabile, la SLA si manifesta con perdita di controllo muscolare e porta a un grave deterioramento delle funzioni motorie, respiratorie e di deglutizione. L’aspettativa di vita dopo la diagnosi è nella media tre-quattro annianche se alcuni pazienti possono vivere più di dieci anni.
QAlsody si basa sul tofersen, una molecola progettata per rallentare la progressione della malattia nei pazienti affetti da una forma specifica legata a una mutazione del gene SOD1, che rappresenta circa l’1% dei casi di SLA. Il trattamento, che consiste in iniezione mensile tramite puntura lombare, costa circa 30.000 euro al mese. Attualmente è amministrato con accesso “compassionevole”.cioè finanziato dal laboratorio Biogen, in attesa di un possibile sostegno da parte del sistema sanitario.
Un rifiuto di giustificarsi
Il rifiuto dell’HAS di convalidare l’accesso anticipato a questo farmaco si basa su diversi criteri. L’autorità ricorda che per essere ammissibile, un trattamento deve soddisfare quattro condizioni: colpire una malattia…
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