non ancora cura, ma miglioramenti drastici

Il nostro dossier:

Lei è direttore di ricerca al CNRS, in collaborazione da molti anni con l'istituto di miologia creato dall'AFM-Téléthon. Cosa comporta il tuo lavoro?

Nel team siamo una decina: dottorandi, ingegneri progettisti e ricercatori e ricercatori. Stiamo lavorando suevoluzione del muscolo durante tutta la vita e in un contesto patologico, al fine di sviluppare a approccio farmacologico per aiutare le persone con degenerazione muscolarecome nel caso di miopatici.

Se riusciamo a combinare la farmacologia con terapia genicaavremo trattamenti più efficaci, più rapidi e meglio mantenuti. Anche se, per il momento, la terapia genica non è ancora sufficientemente efficace per essere combinata e quindi ottimizzare le cure.

“Ciò che si scopre può e sarà utile agli altri”

Lei però è piuttosto ottimista riguardo allo stato di avanzamento della ricerca…

SÌ. Non possiamo ancora curarlo, è vero, ma stiamo trovando il modo di migliorare drasticamente il muscolo in modo che la terapia genica sia più efficace. Ogni giorno vengono compiuti progressi e lo vediamo, ad esempio, nei nuovi trattamenti per contrastarli Distrofia muscolare di Duchenne. Il nuovo farmaco è ancora in fase di sperimentazione e necessita di miglioramenti, ma stiamo già vedendo enormi differenze nei pazienti che lo assumono e vedono la loro qualità di vita cambiare a volte completamente, come nel caso del piccolo Sacha, che è uno dei nostri ambasciatori questo anno.

L’altra buona notizia è che tutta la ricerca ci permette di andare avanti parallelamente su altre malattie: quello che si scopre può e sarà utile ad altri. È importante spiegarlo alle famiglie.