estensione del trattamento per ORKAMBI granulato in pediatria e nuovo dosaggio disponibile

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riassunto

Nel trattamento della fibrosi cistica nei bambini:

  • I dosaggi 100 mg/125 mg e 150 mg/188 mg di ORKAMBI granulato in bustine (lumacaftor e ivacaftor) beneficiano di un’estensione della copertura (rimborso e approvazione alle comunità) nel trattamento della fibrosi cistica nei bambini da 1 anno a meno di 2 anni anni (omozigote per la mutazione F508del del gene CFTR) ;
  • è reso disponibile un nuovo dosaggio di ORKAMBI granulato in bustine da 75 mg/94 mg per il trattamento di bambini da 1 anno a meno di 2 anni con peso compreso tra 7 e meno di 9 kg.

DNel trattamento della fibrosi cistica, i granuli ORKAMBI in bustine (lumacaftor, ivacaftor) sono ora rimborsabili e approvati per l’uso nei bambini. da 1 anno inferiore a 2 anni [1, 2] :

  • trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età compresa tra 1 anno e oltreomozigote per la mutazione F508del del gene CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica)

In precedenza, l’assistenza pediatrica si applicava solo ai bambini dai 2 anni in su.

L’estensione dell’assistenza per i bambini di età compresa tra 1 e meno di 2 anni si applica:

Valutazione medico-economica di ORKAMBI nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 2 anni

L’autorizzazione all’immissione in commercio per i granuli ORKAMBI in bustine è stata estesa ai bambini di età compresa tra 1 anno e meno di 2 anni nel luglio 2023.

In questa fascia di età, la Commissione per la Trasparenza (CT) ha premiato ORKAMBI granuli in bustine [3] :

  • un beneficio medico significativo (SMR);
  • un lieve miglioramento del beneficio effettivo ((ASMR IV).

Il CT ha preso in considerazione i dati di uno studio non comparativo di fase III (studio 122) simile a quello precedentemente esaminato in bambini di età compresa tra 2 e 5 anni. In questo studio, i parametri farmacocinetici nei bambini erano simili a quelli osservati negli adulti. (…) Come nei pazienti più anziani, i dati clinici suggeriscono un modesto miglioramento dei parametri clinici valutati. Il profilo di sicurezza non ha evidenziato nessun segnale particolare rispetto al profilo conosciuto di ORKAMBI »precisa la CT.

La popolazione target (da 1 anno a meno di 2 anni) in Francia è stimata in 67 pazienti.

ORKAMBI 75 mg/94 mg: un nuovo dosaggio per i bambini di peso inferiore a 9 kg

La disponibilità del nuovo dosaggio di ORKAMBI granulato in bustine, il più basso della gamma, permette di trattare bambini da 1 anno a meno di 2 anni il cui peso è compreso tra 7 e meno di 9 kg:

  • 1 bustina di ORKAMBI 75 mg/94 mg mattina e sera (a distanza di 12 ore).

I dosaggi di 100 mg/125 mg e 150 mg/188 mg sono raccomandati per i bambini di peso superiore a 9 kg (Vedere. Tavola della monografia VIDAL).

Tabella – Raccomandazioni posologiche nei pazienti di 1 anno di età anno e oltre

Quando si inizia il trattamento in pazienti trattati con forti inibitori del CYP3A o in casi di grave insufficienza epatica, il dosaggio deve essere ridotto.

Istruzioni per la somministrazione dei granuli ORKAMBI

Si ricorda che i granuli ORKAMBI devono essere assunti con alimenti contenenti grassi, immediatamente prima o dopo un pasto o uno spuntino contenente grassi.

Il contenuto di ogni confezione di pellet deve essere miscelato interamente con un cucchiaino (5 ml) di cibo semiliquido o liquido a temperatura ambiente o inferiore, adeguato all’età del bambino:

  • composte di frutta;
  • puree di verdure;
  • yogurt aromatizzati;
  • acqua ;
  • latte, latte materno, latte per neonati;
  • succo di frutta.

La preparazione ottenuta è stabile per un’ora; deve essere ingerito nella sua interezza. Ogni bustina è monouso.

Identità amministrativa di ORKAMBI 75 mg/94 mg

Elenco I
Prescrizione ospedaliera iniziale semestrale
Rinnovo illimitato
Scatola da 56, CIP 3400930274101
Rimborsabile al 65% [1]
Prezzo al pubblico IVA inclusa = 10.141,04 euro [4]
Approvazione per le comunità [2]
Laboratorio farmaceutico Vertex

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