“L’Alta autorità sanitaria ascolti il ​​grido delle famiglie”

Di fronte al rifiuto di autorizzare Qalsody da parte dell'Alta Autorità sanitaria, Sabine Turgeman, direttrice generale dell'associazione per la ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica, lancia l'allarme. Il volontario teme che questa decisione metta un freno alla ricerca, oltre a complicare la vita quotidiana dei pazienti.

In Francia, secondo il rapporto, 8.000 persone soffrono oggi della malattia di Charcot o SLAAssociazione per la Ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (ARSLA). Émilien, 35enne residente a Sens, è uno di questi pazienti. Come altri, ha trovato tregua in un farmaco sperimentale: Qalsody. Problema: l'Alta Autorità della Sanità (HAS) non ha autorizzato il trattamento e dovrebbe prendere la decisione definitiva il 20 novembre.

Sabine Turgeman, direttrice generale dell'ARSLA, è convinta che questa decisione metta in pericolo molti pazienti e metta fine alla ricerca. Ha risposto alle domande di Alexis Gaucher, giornalista di France 3 Bourgogne.

Sabine Turgemann : Se la decisione negativa dell'HAS venisse mantenuta, ciò avrebbe diversi effetti negativi.drammatico e su più livelli. Già, per gli interessati, è la prima volta da decenni che a il trattamento appare nella SLA.

Per la valutazione di questo trattamento, ovviamente, penso che l'HAS non abbia tenuto conto quelli che chiamiamo dati di vita reale, vale a dire dati di pazienti che assumono il trattamento da più di un anno e che dimostrano anche la stabilità della malattia. L'HAS è rimasta sulla sua dottrina attuale che consiste nella valutazione dei trattamenti versare malattie rare di allo stesso modo delle malattie comuni.

È davvero urgente che si lavori su questo modo di vedere e che le autorità sanitarie considerino una certa flessibilità per le malattie gravi e che causano la morte con la stessa rapidità della malattia di Charcot.

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ST: Richiede al laboratorio di finanziare il 100% del trattamento per i pazienti, mentreDovremmo sperare nell'autorizzazione alla commercializzazione. Non so cosa farà Biogenoma non so se lo saiInoltre, ci sono molti laboratori che si impegnano nella ricerca di cure per le malattie rare a proprie spese. Non ne conosco molti.

La decisione presa da HAS aumenta notevolmente il rischio vedere questo medicinale lasciare definitivamente la Francia. L'altro brutto segno è che questa decisione non è solo il contrario di quello intrapreso dall’Europa, ma anche il contrario opinioni di neurologi esperti di SLA.

Questa decisione mette a rischio l'applicazione e l'impegno delle future biotecnologie nel campo della malattia di Charcot. Prendendo questa decisione si trasmette il messaggio: in Francia chiaramente non sosteniamo l’innovazione terapeutica. Purtroppo, per la malattia di Charcot, C'è l'unica speranza per queste persone che sono malate.

ST : Se ci fosse questo primo rifiuto, abbiamo poche speranze che accettino il rimborso. Ciò che dobbiamo capire è che tengono conto i dati statistiche di un processo durato solo sei mesi. In sei mesi non possiamo dimostrare la stabilità di una malattia.

Tuttavianel miorare donne che non sono stupideCCi sono solo dai 40 ai 50 nuovi pazienti all’anno, è molto difficile fare sperimentazioni che durino molto più a lungo. Perché i pazienti muoiono e pochissimi hanno i requisiti per partecipare alle prove. Penso che ci siano due lavoriux fare : prendere in considerazione i dati che ti sono stati forniti, tengano conto della realtà delle cose, cioè di una stagnazione della malattia quando la prendi molto più a lungo.

Rivediamo insieme le scale di valutazione di questi dati per promuovere in futuro cure innovative nella malattia di Charcot. Spero che l'HAS abbia ascoltato il grido allarmante delle famiglie.