Généthon sul punto di trovare una cura per la distrofia muscolare di Duchenne

Vedendo il piccolo Sacha, ambasciatore di Telethon, correre giù per le scale, è difficile immaginare che solo due anni fa non sapesse correre o saltare. A 8 anni, è uno dei cinque bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne ad aver beneficiato, nel 2022, di un trattamento sperimentale sviluppato da Généthon, il centro di ricerca dell’AFM-Téléthon, che si concentra sullo sviluppo di farmaci di terapia genica per le malattie rare . La distrofia muscolare di Duchenne colpisce 1 su 5.000 nati in Francia, quasi tutti maschi.

Provoca una progressiva degenerazione dei muscoli. All’età di 12 anni i bambini sono costretti a utilizzare la sedia a rotelle. La maggior parte muore tra i 20 e i 40 anni. Ma l’AFM-Téléthon spera di aver finalmente trovato una cura che non si limiti ad alleviare i sintomi della malattia. L’associazione lavora sul tema da vent’anni, a partire dalla sua creazione nel 1958. « Nove genitori…